Vertex Pharmaceuticals ha annunciato che la Commissione Europea ha concesso l’approvazione dell’estensione dell’etichetta per SYMKEVI con KALYDECO, per includere il trattamento della fibrosi cistica in pazienti di età 6 anni e più che hanno due copie della mutazione F508del nel gene del regolatore di conduttanza transmembrana della fibrosi cistica o una copia della mutazione F508del e una copia di una delle 14 mutazioni nel gene CFTR che determinano un’attività CFTR residua: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711 + 3A → G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789 + 5G → A, 3272-26A → G e 3849 + 10kbC → T. “Con questa approvazione, i bambini con FC in Europa di età compresa tra 6 e 11 anni con la mutazione più comune, F508del, hanno una nuova opzione di trattamento e i bambini con determinate mutazioni della funzione residua avranno, per la prima volta, un’opzione di trattamento disponibile che affronta la causa alla base della loro FC “, ha affermato Reshma Kewalramani, Direttore generale e Presidente di Vertex. “L’approvazione di oggi ci avvicina al nostro obiettivo finale di fornire medicinali a tutte le persone con FC”. SYMKEVI con KALYDECO sarà immediatamente disponibile per ulteriori pazienti idonei in Germania e sarà disponibile a breve nei paesi che hanno stipulato innovativi accordi di rimborso a lungo termine con Vertex, inclusi Regno Unito, Danimarca e Repubblica d’Irlanda. In tutti gli altri paesi, Vertex lavorerà a stretto contatto con le autorità competenti in Europa per garantire l’accesso ai pazienti idonei. In Europa, SYMKEVI con KALYDECO è già approvato per il trattamento di persone con FC di età pari o superiore a 12 anni che hanno due copie della mutazione F508del nel gene CFTR o una copia del Mutazione F508del e una copia di una delle seguenti 14 mutazioni in cui il gene CFTR determina un’attività residua della proteina CFTR: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711 + 3A → G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789 + 5G → A, 3272-26A → G e 3849 + 10kbC → T.
