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Amicus Therapeutics ha annunciato che l’Agenzia Italiana del Farmaco ha approvato la rimborsabilità di Pombiliti + Opfolda per il trattamento di pazienti adulti affetti da Malattia di Pompe a Esordio Tardivo. La combinazione di Pombiliti, una terapia enzimatica sostitutiva a lungo termine, e Opfolda, uno stabilizzatore enzimatico di cipaglucosidasi alfa, è stata approvata dalla Commissione Europea nel giugno 2023. La Malattia di Pompe a Esordio Tardivo è una patologia lisosomiale rara, debilitante e potenzialmente pericolosa per la vita, causata da un deficit dell’enzima alfa-glucosidasi acida. Livelli ridotti di GAA portano...