Otsuka Pharmaceutical annuncia che l’Agenzia Europea per i Medicinali ha accettato la presentazione della richiesta di autorizzazione all’immissione in commercio sottomessa da Otsuka Pharmaceutical Netherlands B.V. per il farmaco sperimentale il cui target è l’RNA, donidalorsen, per il trattamento profilattico di routine dell’angioedema ereditario.
L’angioedema ereditario è una malattia genetica rara, potenzialmente pericolosa per la vita che causa attacchi ricorrenti di grave gonfiore in varie parti del corpo, tra cui mani, piedi, genitali, stomaco, viso e/o gola.
La richiesta di autorizzazione AIC è basata sui risultati positivi nei pazienti trattati con donidalorsen somministrato ogni 4 settimane oppure ogni 8 settimane negli studi di fase 3 OASIS-HAE e OASISplus. Quest’ultimo comprende l’estensione in aperto dello studio di fase 3, e una coorte separata di pazienti che ha effettuato il passaggio a donidalorsen da altre terapie per la profilassi degli attacchi di HAE, oltre che negli studi di fase 2.
Donidalorsen è progettato per colpire e ridurre con precisione la produzione di prekallikreina, interrompendo il pathway che porta agli attacchi di HAE.
Se approvato, donidalorsen sarà il primo della categoria di farmaci per l’HAE il cui target è l’RNA, rappresentando una nuova potenziale opzione terapeutica per questa malattia rara, potenzialmente letale.
“Riteniamo che donidalorsen abbia il potenziale per far progredire il panorama dei trattamenti profilattici a lungo termine per le persone affette da HAE. L’accettazione della nostra domanda di autorizzazione all’immissione in commercio nell’Unione Europea è una pietra miliare significativa, che ci porta un passo avanti nel contribuire a soddisfare le esigenze insoddisfatte dei pazienti affetti da HAE in Europa” afferma Andy Hodge, CEO, Otsuka Pharmaceutical Europe Ltd.
Donidalorsen ha dimostrato una riduzione significativa e duratura del tasso di attacchi di HAE negli studi clinici.
Negli studi di fase 3 OASIS-HAE e OASISplus, donidalorsen ha mostrato risultati positivi su molteplici dimensioni della malattia, tra cui: una riduzione significativa e duratura del tasso medio di attacchi mensili di HAE e un miglioramento continuo del tasso di attacchi >90% nei gruppi con dosaggio Q4W e Q8W; un miglioramento della qualità di vita, compreso un miglioramento clinicamente significativo misurato attraverso l’Angioedema Quality of Life Questionnaire nei pazienti nel gruppo Q4W e alti livelli di controllo della malattia, con il 91% dei pazienti nel Q4W ben controllati secondo l’Angioedema Control Test.
Nello studio prospettico di switch OASISplus, i pazienti che sono passati a donidalorsen da un precedente trattamento profilattico hanno mostrato un’ulteriore riduzione del 62% dei tassi medi di attacchi mensili di HAE rispetto al basale, e l’84% dei pazienti intervistati ha riferito di preferire donidalorsen.
I dati dello studio di fase 2 OLE in corso hanno mostrato una riduzione media del 96% dei tassi di attacco di HAE fino a due anni di trattamento.
In tutti gli studi donidalorsen è stato ben tollerato, con un profilo di sicurezza accettabile in quanto non sono stati osservati eventi avversi gravi legati al trattamento con donidalorsen. La maggior parte degli eventi avversi è stata di gravità lieve o moderata, con le reazioni al sito di iniezione tra gli venti avversi più comuni.
“L’impegno di Otsuka nel combattere le malattie rare, oggi, si rafforza ulteriormente. Grazie alla collaborazione con Ionis, azienda fortemente impegnata nella ricerca e sviluppo di nuove opzioni terapeutiche basate sull’RNA, Otsuka ha sottomesso con successo in EMA la richiesta di autorizzazione all’immissione in commercio di donidalorsen, farmaco sviluppato per il trattamento dei i pazienti adulti affetti da angioedema ereditario. Questo rappresenta per noi un passo importante che, ci auguriamo, possa portare un miglioramento nella cura e nella qualità di vita dei pazienti e delle loro famiglie” conclude il dott. Alessandro Lattuada, Managing Director di Otsuka Pharmaceutical Italy.
