Pfizer ha annunciato che la Food and Drug Administration statunitense ha approvato la nuova domanda di farmaco supplementare per XALKORI per il trattamento di pazienti pediatrici di 1 anno di età e anziani e giovani adulti con linfoma anaplastico a grandi cellule sistemico recidivante o refrattario positivo con linfoma chinasi anaplastico. La sicurezza e l’efficacia di XALKORI non sono state stabilite negli anziani con ALCL sistemico ALK-positivo recidivante o refrattario. L’ALCL è una forma rara di linfoma non Hodgkin e rappresenta circa il 30% dei casi di NHL nei giovani. Circa il 90% dei casi di ALCL nei giovani è ALK-positivo. “Siamo orgogliosi di offrire la prima terapia basata su biomarcatori per bambini e giovani adulti con ALCL. XALKORI offre una nuova significativa opzione di trattamento per i giovani pazienti con ALCL recidivante o refrattario ALK-positivo”, ha affermato Chris Boshoff, Chief Development Officer, Oncology, Pfizer Global Product Development. “XALKORI ha trasformato il trattamento del carcinoma polmonare non a piccole cellule ALK positivo come prima terapia guidata da biomarcatori per quella malattia, e questa approvazione è una pietra miliare notevole nel nostro viaggio per continuare a seguire la scienza per affrontare i tumori con bisogni insoddisfatti.” Sebbene la maggior parte delle persone con ALCL ALK-positivo risponda bene alla chemioterapia e sperimenta una remissione a lungo termine, un numero di pazienti purtroppo ricadrà o richiederà approcci terapeutici alternativi. “Con una maggiore attenzione rivolta allo sviluppo di agenti mirati e l’importanza di ALK nei pazienti pediatrici con ALCL, l’approvazione di XALKORI è una vittoria significativa nella nostra lotta in corso contro questi tumori che fornisce a un farmaco orale ambulatoriale la reale possibilità di e risposte sostenute”, ha affermato Yael Mossé, Professore Associato di Pediatria presso l’Università della Pennsylvania / Ospedale pediatrico di Filadelfia e Principal Investigator per lo studio cardine condotto dal Children’s Oncology Group. “Le fusioni ALK svolgono un ruolo importante nella patologia dell’ALCL ed è entusiasmante che XALKORI sia in grado di sfruttare questa dipendenza per fornire un’opzione di trattamento per i giovani che devono affrontare la progressione della malattia dell’ALCL”. L’approvazione della FDA si basa sui risultati dello studio ADVL0912, uno studio multicentrico, a braccio singolo, in aperto su 121 pazienti di età compresa tra 1 e 21 anni che includeva 26 pazienti con ALCL sistemico ALK positivo recidivante o refrattario dopo almeno un trattamento sistemico. Il trattamento con XALKORI ha prodotto un tasso di risposta obiettiva dell’88%. Tra i 23 pazienti che hanno ottenuto una risposta, il 39% ha mantenuto la risposta per almeno 6 mesi e il 22% ha mantenuto la risposta per almeno 12 mesi. Il profilo di sicurezza di XALKORI nell’ALCL ALK positivo nei bambini e nei giovani adulti è generalmente coerente con quello osservato nei pazienti con NSCLC metastatico ALK positivo e ROS1 positivo. Le reazioni avverse più comuni, escluse le anomalie di laboratorio, sono state diarrea, vomito, nausea, disturbi della vista, mal di testa, dolore muscoloscheletrico, stomatite, affaticamento, diminuzione dell’appetito, piressia, dolore addominale, tosse e prurito. Le anomalie di laboratorio di grado 3 o 4 più comuni includevano neutropenia, linfopenia e trombocitopenia. Le anomalie di laboratorio di grado 4 includevano neutropenia, linfopenia e trombocitopenia. Nello studio ADVL0912, disturbi visivi si sono verificati nel 46% dei 121 pazienti trattati con XALKORI, incluso il 65% dei 26 pazienti con diagnosi di ALCL. “Crizotinib rappresenta un nuovo entusiasmante sviluppo nel trattamento di questa malattia”, ha affermato Meghan Gutierrez, amministratore delegato della Lymphoma Research Foundation. “I ricercatori hanno compiuto progressi significativi nella nostra comprensione dell’ALCL, che speriamo continuerà a migliorare le strategie di trattamento e le opzioni per i bambini con ALCL. Le notizie di oggi si basano su questi progressi e forniscono speranza ai pazienti pediatrici con ALCL e ai loro cari”. XALKORI ha ricevuto la designazione Breakthrough Therapy dalla FDA per l’indicazione ALCL positivo per ALK nel maggio 2018. L’Agenzia europea per i medicinali ha accettato un piano sperimentale pediatrico per XALKORI che include il trattamento di pazienti pediatrici con recidiva o refrattario sistemico ALK-positivo ALCL. Questo accordo fornisce un percorso per una potenziale presentazione normativa per XALKORI in pazienti pediatrici con ALCL recidivante o refrattario ALK positivo nell’Unione europea.
