Vertex Pharmaceuticals e Affinia Therapeutics hanno annunciato che le due società hanno avviato una collaborazione di ricerca strategica per progettare nuovi capidi di virus adeno-associati per fornire terapie genetiche trasformative a persone con gravi malattie. AAVSmartLibrary di proprietà di Affinia Therapeutics e la tecnologia associata forniscono capsule per un migliore tropismo dei tessuti, producibilità e immunità preesistente. La collaborazione farà leva sull’esperienza ingegneristica capside di Affinia Therapeutics e sulle capacità scientifiche, cliniche e normative di Vertex per accelerare lo sviluppo di terapie genetiche per le persone affette da distrofia muscolare di Duchenne, distrofia miotonica di tipo 1 e fibrosi cistica.
“Questa collaborazione con Affinia Therapeutics migliorerà le nostre capacità esistenti nella scoperta e nello sviluppo di terapie trasformative per le persone con malattie gravi”, ha affermato Bastiano Sanna, Vice Presidente esecutivo e Capo delle Terapie genetiche e cellulari di Vertex. “L’approccio innovativo di Affinia Therapeutics alla scoperta e alla progettazione di capsidi AAV offre un ulteriore strumento al nostro toolkit per cellule cellulari e terapie genetiche Vertex e siamo entusiasti di collaborare con loro per riunire la loro piattaforma tecnologica con la nostra esperienza di ricerca e sviluppo”.
“In Affinia Therapeutics, stiamo fissando un nuovo standard nella terapia genetica sfruttando la nostra piattaforma per progettare metodicamente nuovi vettori AAV che hanno proprietà terapeutiche uniche”, ha affermato Rick Modi, Amministratore delegato. “Vertex è un leader affermato nello sviluppo di medicinali trasformativi per le malattie genetiche e noto per il suo rigore scientifico. Siamo grati per la convalida scientifica di questa collaborazione e non vediamo l’ora di lavorare a stretto contatto con loro per far avanzare terapie genetiche differenziate che cambiano la vita e fare una differenza significativa per le persone colpite da queste malattie.”
Secondo i termini dell’accordo, Affinia Therapeutics applicherà il suo disegno vettoriale e le sue tecnologie di ingegneria per sviluppare nuovi capside con proprietà migliorate. L’accordo fornisce a Vertex una licenza esclusiva ai sensi della tecnologia proprietaria e della proprietà intellettuale di Affinia Therapeutics in DMD e DM1 con un’opzione esclusiva per i diritti di licenza per CF e un’ulteriore malattia non divulgata. L’ambito di applicazione dell’accordo copre tutte le modalità di terapia genetica in queste malattie. Affinia Therapeutics avrà diritto a ricevere oltre 1,6 miliardi di dollari in pietre miliari iniziali e di sviluppo, normative e commerciali, tra cui 80 milioni di dollari in pagamenti anticipati e pietre miliari di ricerca che verranno pagate durante il periodo di ricerca, oltre a royalties a più livelli sulle future vendite globali nette su tutti i prodotti che risultato dalla collaborazione. Affinia Therapeutics sarà responsabile della scoperta di capidi che soddisfano determinati criteri predeterminati. Vertex sarà responsabile e finanzierà la progettazione e la produzione di terapie genetiche che incorporano i capidi selezionati, gli sforzi preclinici e di sviluppo clinico e la commercializzazione di qualsiasi prodotto approvato nelle malattie autorizzate.
