Vertex Pharmaceuticals ha annunciato che la Commissione europea ha concesso l’approvazione dell’estensione dell’etichetta per KALYDECO per includere il trattamento di bambini e adolescenti con fibrosi cistica, di età pari o superiore a 6 mesi e di peso almeno 5 kg, che hanno la mutazione R117H nel gene del regolatore di conduttanza transmembrana della fibrosi cistica – la mutazione della funzione residua più comune alla base della CF.
“Poco più di otto anni fa, KALYDECO è stato approvato come il primo e unico medicinale per trattare la causa alla base della fibrosi cistica nei pazienti con mutazioni specifiche”, ha affermato Reshma Kewalramani, M.D., Amministratore delegato e Presidente di Vertex. “Da allora, il nostro obiettivo è stato quello di garantire che quante più persone con FC siano in grado di beneficiare dei nostri trattamenti, e l’estensione del marchio di oggi significa che circa 500 giovani pazienti in Europa, che hanno atteso a lungo un’opzione di trattamento, sono ora idonei per KALYDECO.”
Ora approvato, KALYDECO sarà immediatamente disponibile per ulteriori pazienti idonei in Germania e presto in paesi in cui i rispettivi accordi di rimborso a lungo termine sono stati precedentemente garantiti. Vertex lavorerà a stretto contatto con tutte le altre autorità governative competenti per garantire l’accesso ai pazienti idonei il più rapidamente possibile.
In Europa, KALYDECO è già approvato per il trattamento di persone con FC di età pari o superiore a 18 anni con mutazione R117H e in neonati di età pari o superiore a 6 mesi di peso pari ad almeno 5 kg che presentano una delle seguenti mutazioni nel CFTR gene: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N o S549R.
