Vertex annuncia la designazione Fast Track da parte della FDA e l’avvio di una sperimentazione clinica di fase 1/2 per VX-880

Vertex Pharmaceuticals ha annunciato che la Food and Drug Administration statunitense ha concesso la designazione Fast Track per VX-880 e che l’azienda ha avviato una sperimentazione clinica per VX-880 in pazienti con diabete di tipo 1 con grave ipoglicemia e ridotta consapevolezza ipoglicemica. “Questo programma ha le sue radici nel lavoro rivoluzionario iniziato nel laboratorio del Dr. Doug Melton, progredito alla Semma Therapeutics, ed è stato accelerato e portato alla clinica dal team di Vertex”, ha detto Bastiano Sanna, Executive Vicepresidente e capo delle terapie cellulari e genetiche presso Vertex. “Il nostro è l’unico approccio che produce isole pancreatiche secernenti insulina completamente differenziate e completamente funzionali. Siamo molto lieti di aver ricevuto la Fast Track Designation della FDA, che facilita lo sviluppo e accelera la revisione dei farmaci che trattano condizioni gravi e soddisfano un bisogno medico non soddisfatto. Continuiamo a lavorare con urgenza per portare questa terapia innovativa ai pazienti “. “È un momento straordinario per gli sforzi di ricerca sul T1D in tutto il mondo, poiché questo trattamento sperimentale entra nella clinica”, ha detto Camillo Ricordi, Professore di Chirurgia, Direttore del Diabetes Research Institute e del Cell Transplant Center presso l’Università di Miami Miller School of Medicine e Steering Committee Chair per la sperimentazione clinica VX-880. “L’esperienza sul campo con i limitati trapianti di isole cadaveriche disponibili, in cui alcuni pazienti hanno sperimentato una prolungata indipendenza dall’insulina per anni, fornisce un’importante prova di concetto per il potenziale della terapia cellulare di essere trasformativa per i pazienti che vivono con T1D”. I primi siti di sperimentazione clinica presso l’Università di Miami Health System, l’Università della Pennsylvania e il Massachusetts General Hospital sono aperti per l’iscrizione e altri siti saranno attivati ​​quest’anno.

VX-880, precedentemente noto come STx-02, è una terapia cellulare allogenica allogenica derivata da cellule staminali umane in fase di valutazione per pazienti affetti da T1D con ridotta consapevolezza dell’ipoglicemia e grave ipoglicemia. VX-880 ha il potenziale per ripristinare la capacità del corpo di regolare i livelli di glucosio ripristinando la funzione delle cellule delle isole pancreatiche, compresa la produzione di insulina. Lo studio clinico VX-880 comporterà un’infusione di cellule insulari funzionali completamente differenziate, nonché la somministrazione cronica di una terapia immunosoppressiva concomitante, per proteggere le cellule delle isole dal rigetto immunitario.