Vertex Pharmaceuticals ha annunciato che la società ha stipulato un accordo definitivo in base al quale Vertex acquisirà Semma Therapeutics, una società privata di biotecnologia pioniera nell’uso di isolotti umani derivati da cellule staminali come trattamento potenzialmente curativo per il tipo 1 diabete, per 950 milioni di dollari in contanti. Semma ha dimostrato un approccio differenziato per il trattamento del diabete di tipo 1, una malattia grave che colpisce oltre un milione di persone nei soli Stati Uniti. Semma ha fatto due importanti progressi scientifici: la capacità di produrre grandi quantità di cellule beta pancreatiche umane funzionali che ripristinano la secrezione di insulina e migliorano l’ipoglicemia nei modelli animali e un nuovo dispositivo che incapsula e protegge queste cellule dal sistema immunitario, consentendo un impianto duraturo senza necessità di terapia immunosoppressiva in corso.
“Questa acquisizione si allinea perfettamente con la nostra strategia di investimento nell’innovazione scientifica per creare medicinali trasformativi per le persone con gravi malattie nei mercati delle specialità”, ha dichiarato Jeffrey Leiden, Presidente, Presidente e Amministratore delegato di Vertex. “Siamo entusiasti di lavorare con i talentuosi scienziati di Semma per sviluppare i loro significativi progressi verso la fornitura di opzioni di terapia cellulare efficaci e potenzialmente curative per le persone affette da diabete di tipo 1. Vediamo una sostanziale opportunità di trasformare il paradigma terapeutico del diabete di tipo 1, una malattia specialistica curata dagli endocrinologi, sia promuovendo lo sviluppo e la produzione delle cellule stesse, sia attraverso la combinazione altamente innovativa cellula / dispositivo. “
“L’approccio terapeutico introdotto da Semma ha il potenziale per affrontare la biologia causale umana del diabete di tipo 1, una malattia grave inadeguatamente controllata dalle terapie esistenti. A differenza delle iniezioni di insulina e delle pompe di insulina, il trapianto di cellule insulari può fornire una regolazione fisiologica della glicemia, migliorando potenzialmente o prevenendo gli episodi iperglicemici e ipoglicemizzanti associati agli attuali standard di cura”, ha affermato David Altshuler, Executive Vice Presidente, Global Research e Chief Scientific Officer di Vertex. “I loro convincenti dati di prova di concetto negli animali dimostrano l’opportunità di sviluppare terapie trasformative e potenzialmente curative per curare le persone con diabete di tipo 1. Inoltre, l’acquisizione di Semma continua ad espandere la gamma di strumenti Vertex di tecnologie e capacità all’avanguardia e rafforza il nostro team di scienziati leader.”
“Il diabete di tipo 1 è una malattia che colpisce milioni di persone in tutto il mondo e non ha terapie curative disponibili”, ha affermato Bastiano Sanna, Presidente e Amministratore Delegato di Semma. “Vertex ha una comprovata esperienza di innovazione seriale e un profondo impegno nello sviluppo di terapie trasformative per i pazienti bisognosi. Far parte di Vertex consentirà al team Semma di far avanzare in modo rapido ed efficace i nostri approcci di terapia cellulare e di consegna ai pazienti che ne hanno bisogno. “
“Semma è stata fondata per migliorare notevolmente la vita dei pazienti con diabete di tipo 1”, ha affermato Douglas Melton, fondatore scientifico di Semma. “Vertex è ideale per accelerare il raggiungimento di questo obiettivo.”
