Terapia genica dei linfomi aggressivi con cellule CAR T: trattato il primo paziente in Ticino
Lo scorso mese di agosto si annunciava l’apertura presso l’Istituto Oncologico della Svizzera Italiana di uno studio clinico internazionale che confronta l’autotrapianto di cellule staminali periferiche verso un’innovativa terapia a base di linfociti T geneticamente modificati denominati Chimeric Antigen Receptor T–cells. Il trattamento è indicato per i pazienti affetti da linfomi B aggressivi che non rispondono al trattamento classico. Nelle scorse settimane è stato trattato con CAR T cells il primo paziente ticinese nell’ambito di questo studio. La cura ha avuto successo, ottenendo in pochi giorni la scomparsa del tumore.
Il trattamento con cellule CAR-T consiste nel prelievo dal sangue del paziente di linfociti della linea T, ovvero, cellule del sangue responsabili della difesa immunitaria non solo contro le infezioni ma anche contro i tumori. Le cellule tumorali sono in grado di ingannare i linfociti normali del paziente ed eludere il loro controllo. Linfociti T prelevati dal paziente sono sottoposti nel laboratorio ad una procedura di ingegneria genetica per rafforzarli e permettere loro di riconoscere con più precisione il tumore. A fini terapeutici, i linfociti T così trasformati vengono risomministrati al paziente e all’interno del corpo si moltiplicano e attaccano il tumore, distruggendolo definitivamente e liberando la persona dalla malattia. Si tratta quindi di un sofisticato approccio che sfrutta le difese naturali anti tumore, combinando tecnologie di avanguardia come la terapia genica e l’immunoterapia.
I linfomi sono tumori maligni costituiti da linfociti che hanno perso i controlli fisiologici normali di proliferazione e crescita. Grazie alla chemio-immunoterapia, circa il 60% dei linfomi B aggressivi possono essere guariti in prima intenzione. Una parte dei pazienti che non rispondono al trattamento iniziale o subiscono una ricaduta di malattia possono beneficiare successivamente del trapianto di cellule staminali autologhe, tuttavia con un tasso di successo limitato. Il confronto nell’ambito di uno studio clinico dell’autotrapianto con la terapia a base di cellule CAR T è quindi indispensabile nella ricerca di risultati terapeutici migliori.
Il paziente trattato presso lo IOSI con cellule CAR T era affetto da un linfoma aggressivo refrattario al trattamento iniziale con chemioterapia e immunoterapia. Dopo la reinfusione delle cellule CAR T il paziente è stato ricoverato poco più di 2 settimane. Il trattamento è stato ben tollerato e la successiva verifica della risposta tramite PET-TAC, recentemente eseguita, ha confermato la scomparsa della malattia. Nel frattempo, lo studio clinico ha reclutato a livello mondiale tutti i pazienti necessari per permettere il confronto d’efficacia che determinerà se la terapia con cellule CAR T diverrà il nuovo standard terapeutico per questi pazienti. Si attende la divulgazione dei risultati dello studio nei prossimi mesi.
Questo tipo di trattamento è stato recentemente approvato in Svizzera per la cura di pazienti affetti da linfomi aggressivi o leucemie linfoblastiche acute refrattari a più linee di trattamento, inclusi i trapianti di cellule staminali. Prima dell’arrivo delle CAR T, questi pazienti non avevano più speranza di guarigione. Lo IOSI, nell’ambito di una collaborazione tra i servizi di oncologia ed ematologia, ha iniziato la procedura di certificazione federale, necessaria per l’utilizzo della terapia cellulare CAR T nella pratica quotidiana. Si prevede l’ottenimento dell’accreditamento verso il secondo semestre del 2020.
