Takeda Pharmaceutical e Arrowhead Pharmaceuticals hanno annunciato un accordo di collaborazione e concessione in licenza per lo sviluppo di ARO-AAT, una terapia sperimentale di fase 2 che sfrutta la tecnica RNAi e attualmente in fase di sviluppo per il trattamento della malattia epatica correlata ad alfa-1-antitripsina. ARO-AAT è una potenziale terapia avanzata, mirata alla riduzione della produzione della proteina mutante alfa-1-antitripsina, che causa la progressione dell’AATLD.
Secondo i termini dell’accordo, Takeda e Arrowhead co-svilupperanno ARO-AAT che, se approvato, sarà co-commercializzato negli Stati Uniti con una struttura di partecipazione agli utili 50/50. Al di fuori degli Stati Uniti, Takeda guiderà la strategia di commercializzazione globale e riceverà una licenza esclusiva per commercializzare ARO-AAT con Arrowhead idoneo a ricevere royalty a più livelli del 20-25% sulle vendite nette. Arrowhead riceverà un pagamento anticipato di 300 milioni di dollari ed è idoneo a ricevere potenziali traguardi di sviluppo, normativi e commerciali fino a $ 740 milioni. La chiusura della transazione è subordinata al completamento della revisione ai sensi delle leggi antitrust, compreso l’Antitrust Improvement Act di Hart-Scott-Rodino del 1976 negli Stati Uniti.
“L’epatopatia associata all’AAT è una condizione devastante per la quale non esistono terapie approvate. Con il suo meccanismo d’azione basato su RNAi, ARO-AAT ha il potenziale per trattare la causa sottostante dell’AATLD, aiutando così i pazienti a evitare la necessità di trapianto di fegato e le comorbilità associate”, ha affermato Asit Parikh, Responsabile, Unità di Area Terapeutica Gastroenterologica presso Takeda. “Siamo entusiasti di collaborare con Arrowhead per portare avanti questa entusiasmante risorsa epatica in fase avanzata per la comunità Alpha-1 come parte del nostro portafoglio GI in crescita”.
“La presenza globale e l’esperienza di Takeda con i finanziatori e i regolatori nello spazio delle malattie rare e della terapia gastrointestinale, combinate con la sua lunga storia al servizio della comunità Alpha-1, ne fanno il partner ideale per ARO-AAT. È ben posizionato per lavorare con i pazienti e la comunità medica per aiutare a soddisfare il grave bisogno insoddisfatto dei pazienti con malattia epatica Alpha-1”, ha affermato Christopher Anzalone, Presidente e CEO di Arrowhead. “Questo accordo supporta anche la nostra strategia di utilizzare la partnership in modo selettivo per continuare a investire nella nostra piattaforma Targeted RNAi Molecule e nella crescente pipeline di terapie RNAi mirate a diversi tipi di tessuto, concentrando la nostra organizzazione commerciale sulle opportunità in due aree chiave di cardiometabolismo e polmonare.”
