Takeda Pharmaceutical ha annunciato i risultati della fase 3 dello studio clinico TOURMALINE-MM2 di valutazione dell’aggiunta di NINLARO a lenalidomide e dexamethasone rispetto a lenalidomide e dexamethasone oltre un placebo nei pazienti con mieloma multiplo di nuova diagnosi non idonei al trapianto di cellule staminali autologo. Questi dati saranno presentati al convegno scientifico virtuale della Society of Hematologic Oncology.
Lo studio ha rilevato che l’aggiunta di NINLARO a lenalidomide e desametasone ha determinato un aumento di 13,5 mesi della sopravvivenza libera da progressione mediana. Lo studio non ha raggiunto la soglia per la significatività statistica e l’endpoint primario di PFS non è stato raggiunto.
“C’è una necessità specifica nel mieloma multiplo di nuova diagnosi, dato che attualmente non ci sono opzioni di trattamento completamente orali approvate a base di inibitori del proteasoma”, ha detto Thierry Facon, Lille University Hospital, ricercatore principale e autore principale di TOURMALINE-MM2. “I risultati dello studio TOURMALINE-MM2 sono importanti in generale per questa popolazione di pazienti e per più sottogruppi, inclusi i pazienti con citogenetica ad alto rischio. Ci auguriamo che questi dati contribuiranno a informare la ricerca futura e ulteriori progressi per la comunità del mieloma multiplo”.
Altri endpoint presentati includono il tasso di risposta completa, la sopravvivenza globale e il tempo mediano alla progressione. Il profilo di sicurezza associato a NINLARO dallo studio era generalmente coerente con le informazioni sulla prescrizione esistenti.
“Ci auguriamo che i risultati dello studio TOURMALINE-MM2 incoraggino conversazioni costruttive e aiutino a far progredire i futuri sforzi di ricerca, in particolare per i pazienti che potrebbero trarre vantaggio da una combinazione completamente orale a base di inibitori del proteasoma che aiuta a preservare la qualità della vita”, ha affermato Christopher Arendt , Capo, unità di area terapeutica oncologica, Takeda. “Come azienda, rimaniamo impegnati nella comunità del mieloma multiplo e non vediamo l’ora di condividere i dati maturi dei nostri studi in corso di Fase 3 sul mantenimento del mieloma multiplo in futuro”.
I principali risultati saranno presentati dallo sperimentatore dello studio TOURMALINE-MM2, Shaji Kumar, MD, Mayo Clinic.
La PFS mediana nel braccio NINLARO è stata di 35,3 mesi rispetto a 21,8 mesi nel braccio placebo.
Nel sottogruppo citogenetica espanso ad alto rischio prespecificato, la PFS mediana è stata di 23,8 mesi nel braccio NINLARO rispetto a 18 mesi nel braccio placebo.
Il tasso di CR, un endpoint secondario chiave nello studio, è stato del 26% nel braccio NINLARO rispetto al 14% nel braccio placebo.
Dopo un follow-up mediano di 57,8 mesi nel braccio NINLARO rispetto a 58,6 mesi nel braccio placebo per l’OS, l’OS mediana non è stata raggiunta in nessuno dei due bracci.
Il TTP mediano era più lungo con la combinazione NINLARO rispetto al placebo, a 45,8 mesi nel braccio NINLARO rispetto a 26,8 mesi nel braccio placebo.
Eventi avversi emergenti dal trattamento sono stati riscontrati dal 96,6% dei pazienti che ricevevano NINLARO più lenalidomide e desametasone rispetto al 92,6% dei pazienti che ricevevano placebo più lenalidomide e desametasone.
I TEAE più comuni di importanza clinica nel braccio NINLARO sono stati diarrea, eruzione cutanea, edema periferico, costipazione e nausea.
TEAE di grado ≥3 sono stati riscontrati dall’88,1% dei pazienti che ricevevano NINLARO rispetto all’81,4% che ricevevano placebo.
La maggior parte dei TEAE sono stati gestiti senza interruzione, con TEAE che hanno comportato l’interruzione del regime del 35% nel braccio NINLARO e del 26,9% nel braccio placebo.
Il tasso di decessi durante lo studio è stato del 7,6% nel braccio NINLARO e del 6,3% nel braccio placebo.
“Le intuizioni di studi come TOURMALINE-MM2 sono importanti, soprattutto per quei pazienti che possono trarre vantaggio dalla convenienza delle opzioni di trattamento che possono essere prese a casa”, ha affermato Paul Giusti, Presidente e Amministratore delegato, Multiple Myeloma Research Foundation. “Questi insegnamenti critici consentono alla comunità di valutare in modo completo le diverse combinazioni di trattamenti disponibili per pazienti e medici”.
NINLARO è attualmente approvato in combinazione con lenalidomide e desametasone per il trattamento di pazienti con mieloma multiplo che hanno ricevuto almeno una precedente terapia in più di 65 Paesi. NINLARO non è approvato come trattamento per il mieloma multiplo di nuova diagnosi.
