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Il Gruppo Menarini ha annunciato che la Food and Drug Administration statunitense ha approvato ORSERDU per il trattamento di donne in postmenopausa o uomini adulti, con ER+, HER2-, ESR1- carcinoma mammario mutato avanzato o metastatico con progressione della malattia dopo almeno una linea di terapia endocrina. Stemline Therapeutics, una consociata interamente controllata dal Gruppo Menarini, con sede a New York e focalizzata sull’offerta di trattamenti oncologici trasformativi per i malati di cancro, commercializzerà ORSERDU negli Stati Uniti.

“L’approvazione della FDA di ORSERDU segna la prima terapia in assoluto per pazienti con carcinoma mammario ER+, HER2- avanzato o metastatico con mutazioni ESR1 e siamo molto orgogliosi di offrire una terapia mirata che affronti questa enorme esigenza insoddisfatta”, ha commentato Elcin Barker Ergun, amministratore delegato del Gruppo Menarini. “Siamo grati ai pazienti, ai ricercatori e agli amministratori che hanno partecipato agli studi clinici che hanno portato a questa straordinaria innovazione”.

ORSERDU è approvato con la designazione Priority Review e Fast Track della FDA sulla base dei risultati dello studio registrativo di Fase III EMERALD, che ha dimostrato una sopravvivenza libera da progressione statisticamente significativa con elacestrant rispetto alla monoterapia endocrina SOC, soddisfacendo entrambi gli endpoint primari in tutti i pazienti e in quei pazienti i cui tumori presentano mutazioni ESR1. Nel gruppo di pazienti i cui tumori presentavano mutazioni ESR1, elacestrant ha ridotto il rischio di progressione o morte del 45% rispetto a SOC. Un’analisi post-hoc dei risultati della PFS basata sulla durata del precedente utilizzo di inibitori CDK4/6i è stata presentata al San Antonio Breast Cancer Symposium nel dicembre 2022. La PFS mediana è stata di 8,6 mesi con elacestrant rispetto a 1,9 mesi per SOC, in quei pazienti i cui tumori presentavano mutazioni ESR1 ed erano stati trattati con un CDK4/6i per almeno 12 mesi.

I dati sulla sicurezza sono coerenti con le altre terapie endocrine. La maggior parte degli eventi avversi, inclusi nausea e dolore muscoloscheletrico, erano di grado 1 e 2. Non è stato osservato alcun segnale di sicurezza ematologica e nessuno dei pazienti in nessuno dei due bracci di trattamento presentava bradicardia sinusale.

“Il carcinoma mammario ER+, HER2- avanzato o metastatico pretrattato con terapia a base endocrina rimane un’area di necessità medica insoddisfatta. L’ultima terapia endocrina approvata risale a circa 20 anni fa e sono necessarie opzioni endocrine efficaci per questa popolazione di pazienti”, ha affermato Dr. Aditya Bardia, direttore della ricerca sul cancro al seno presso il Mass General Cancer Center, professore associato presso il dipartimento di medicina della Harvard Medical School e ricercatore principale per lo studio EMERALD.

“Le mutazioni ESR1 sono un noto driver di resistenza alla terapia endocrina standard e finora sono state difficili da trattare. L’approvazione di elacestrant è accolta favorevolmente in quanto offre una nuova opzione per i pazienti con carcinoma mammario metastatico ER+, HER2-. Questa terapia si rivolge le mutazioni ESR1 nel carcinoma mammario metastatico e fornisce ai pazienti una comoda dose orale una volta al giorno”. “Ogni anno a 300.000 americani viene diagnosticato un cancro al seno e il cancro al seno metastatico causa la stragrande maggioranza dei decessi per malattia: più di 43.000 all’anno. Abbiamo urgentemente bisogno di nuove e migliori opzioni terapeutiche per estendere e migliorare la vita delle persone con cancro al seno metastatico, ” ha affermato Sonya Negley, direttore esecutivo di Metavivor. “Siamo entusiasti di vedere l’approvazione di ORSERDU, una nuova terapia endocrina orale, per i pazienti che hanno tumori che ospitano mutazioni ESR1, che sono presenti fino al 40% del carcinoma mammario ER+, HER2- avanzato o metastatico.

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