Selumetinib raccomandato per l’approvazione nell’UE dal CHMP come primo medicinale per pazienti pediatrici con neurofibromatosi di tipo 1 e neurofibromi plessiformi

AstraZeneca e selumetinib di MSD sono stati raccomandati per l’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata nell’Unione Europea per il trattamento dei neurofibromi plessiformi sintomatici inoperabili in pazienti pediatrici con neurofibromatosi di tipo 1 di età pari o superiore a tre anni. NF1 è una condizione genetica debilitante che colpisce 1 persona su 3.000 in tutto il mondo. Nel 30-50% delle persone con NF1, i tumori si sviluppano sulle guaine nervose e possono causare problemi clinici come deturpazione, disfunzione motoria, dolore, disfunzione delle vie aeree, deficit visivo e disfunzione della vescica / intestino. Il comitato per i medicinali per uso umano dell’Agenzia europea per i medicinali ha basato il suo parere positivo sui risultati dello studio SPRINT Stratum 1 di fase II sponsorizzato dal National Cancer Institute Cancer Therapy Evaluation Program. I risultati sono stati pubblicati nel “The New England Journal of Medicine”. I dati di sicurezza ed efficacia dello studio SPRINT con follow-up più lungo saranno forniti al CHMP come condizione della raccomandazione per l’approvazione. Lo studio ha mostrato che selumetinib ha dimostrato un tasso di risposta obiettiva del 66% nei pazienti pediatrici con NF1 PN quando trattati con selumetinib in monoterapia orale due volte al giorno. L’ORR è definita come la percentuale di pazienti con risposta completa o parziale confermata di almeno il 20% di riduzione del volume del tumore Dave Fredrickson, Executive Vice President, Oncology Business Unit, ha dichiarato: “Questa raccomandazione significa che i pazienti nell’UE sono un passo più vicini a ricevere l’unico farmaco approvato per la neurofibromatosi di tipo 1 e l’unico trattamento al di fuori della chirurgia, che non è un’opzione per molti pazienti. I bambini che vivono con questa rara condizione genetica hanno un grande bisogno di nuove opzioni di trattamento per aiutare ad affrontare l’impatto di questa malattia”. Roy Baynes, Senior Vice President e Head of Global Clinical Development, Chief Medical Officer, MSD Research Laboratories, ha dichiarato: “Nello studio SPRINT, selumetinib ha dimostrato di ridurre le dimensioni di questi tumori inoperabili, un significativo progresso clinico per i bambini che convivono con questo malattia debilitante. Siamo lieti di essere un passo avanti nel portare questa importante opzione di trattamento a questi pazienti pediatrici nell’UE”. Selumetinib è stato approvato negli Stati Uniti nell’aprile 2020 per il trattamento di pazienti pediatrici con NF1 e PN sintomatica e non operabile con il nome del medicinale Koselugo. Sono in corso ulteriori osservazioni normative. Gli studi clinici di selumetinib in pazienti adulti con NF1 PN e in una formulazione alternativa adeguata all’età per pazienti pediatrici dovrebbero iniziare quest’anno.