Selumetinib approvato in Italia per i bambini con neurofibromatosi di tipo 1 e neurofibromi plessiformi
AstraZeneca ha annunciato che AIFA ha approvato la rimborsabilità di selumetinib.
Selumetinib è il primo farmaco approvato per il trattamento dei neurofibromi plessiformi sintomatici e non operabili in pazienti pediatrici affetti da neurofibromatosi di tipo 1 di età pari o superiore a tre anni, dopo l’approvazione condizionata nell’Unione Europea, avvenuta nel giugno 2021.
La NF1 è una condizione genetica debilitante che in tutto il mondo colpisce una persona su 3.000 e che in Italia si stima coinvolga circa 20.000 pazienti. In una percentuale tra il 30 e il 50% delle persone affette da NF1, si sviluppano tumori sulle guaine nervose che causano potenziali problemi clinici come deturpazioni, disfunzioni motorie, dolore, disfunzioni delle vie aeree, disturbi visivi e disfunzioni vescicali o intestinali.
L’approvazione da parte di AIFA si basa sui risultati positivi dello studio SPRINT Stratum 1 di Fase II, sponsorizzato dal Programma di Valutazione della Terapia del Cancro del National Cancer Institute. Questo studio ha dimostrato che selumetinib riduce le dimensioni dei tumori inoperabili nei bambini, riducendo il dolore e migliorando la qualità della vita. I dati di sicurezza ed efficacia dello studio SPRINT di Fase II, con un follow-up più lungo, sono statiforniti come una delle condizioni per l’approvazione.
“Da oggi anche in Italia tutti i pazienti pediatrici con neurofibromatosi plessiforme di tipo 1 sintomaticanon operabilepossono avere accesso a selumetinib e quindi potenzialmentebeneficiare di questo trattamento, che può avere un impatto positivo sulla qualità della vita, in particolare con una duratura riduzione del dolore”, dichiara la Dr.ssa Maria Cristina Diana, UOC Neurologia Pediatrica e Malattie Muscolari IRCCS Istituto G. Gaslini, Genova.
“Selumetinibmostra anche miglioramentiin termini di forza muscolare e di mobilità articolare e, più in generale, sui sintomi correlati al tumore”, aggiunge la Dr.ssa Antonella Cacchione, Area Clinica di Oncoematologia, Terapia Cellulare, Terapie Geniche e Trapianto Emopoietico, IRCCS Ospedale pediatrico Bambino Gesù, Roma.“La nostra esperienza nella pratica clinica conferma questi dati e riteniamo che anche la riduzione del tempo di ospedalizzazione derivante dall’utilizzo di questa terapia sia un parametro importante da considerare”.
Positivo anche il commento congiunto delle Associazioni che rappresentano i pazienti italiani affetti da neurofibromatosi, ANANAS, Associazione Nazionale Aiuto per la Neurofibromatosi amicizia e solidarietà, A.N.F. – Associazione Neuro Fibromatosi e Associazione LINFA Lottiamo insieme contro le neurofibromatosi: “Accogliamo con grande soddisfazione la notizia dell’approvazione di una nuova soluzione terapeutica. La neurofibromatosi ha un impatto drammatico sulla vita di chi ne è affetto e i neurofibromi plessiformi, spesso a evoluzione rapida, possono incidere significativamenteanche sui più semplici gesti quotidiani e porre seri ostacoli alla socialità. Ecco perché una terapia farmacologica innovativa, come quella oggi disponibile in Italia, dà nuove speranze ai pazienti, soprattutto ai più giovani, e alle loro famiglie”.
“La rimborsabilità di selumetinib è un risultato importante per i bambini affetti da neurofibromatosi di tipo 1 con neurofibromi plessiformi non operabili e testimonia il costante impegno di Alexion nel fornire farmaci trasformativi per le malattie rare”, afferma AnnaChiara Rossi, VP & General Manager Italy, Alexion, AstraZeneca Rare Disease. “Siamo orgogliosi di veder confermato il valore di questo impegno, che si esprime tanto nell’ambito dell’innovazione scientifica quanto nella collaborazione con le istituzioni sanitarie, per rendere disponibili i frutti di questa innovazione ai pazienti che ne hanno bisogno”.
Selumetinib è approvato negli Stati Uniti, nell’Unione Europea, in Giappone, Cina e in diversi altri paesi per il trattamento di pazienti pediatrici con NF1 e PN sintomatico e non operabile.
