Roche sigla un accordo di licenza con Sarepta Therapeutics per migliorare la vita dei pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne
Roche e Sarepta Therapeutics hanno annunciato la firma di un accordo di licenza che fornisce i diritti commerciali esclusivi di Roche a SRP-9001, Terapia genica sperimentale di Sarepta per la distrofia muscolare di Duchenne, al di fuori degli Stati Uniti. Secondo i termini dell’accordo, Sarepta riceverà un pagamento anticipato di 750 milioni di dollari in contanti e 400 milioni di dollari in azioni. Inoltre, Sarepta ha diritto a ricevere pietre miliari normative e di vendita e royalties sulle vendite nette. Roche e Sarepta condivideranno equamente le spese di sviluppo globali.
Questa collaborazione dimostra l’impegno di Roche nella terapia genica e il suo potenziale di trasformazione per i pazienti. Combina la portata globale di Roche, la presenza commerciale e l’esperienza normativa con il candidato di terapia genica di Sarepta per DMD per accelerare l’accesso a SRP-9001 per i pazienti al di fuori degli Stati Uniti. La DMD è una rara malattia neuromuscolare degenerativa legata all’X che causa grave perdita muscolare progressiva e morte prematura. SRP-9001, attualmente in fase di sviluppo clinico per DMD, è progettato per fornire il gene che codifica la microdistrofina direttamente al tessuto muscolare per la produzione mirata della proteina microdistrofina.
Commentando questa nuova collaborazione James Sabry, capo di Roche Pharma Partnering, ha dichiarato: “Siamo entusiasti di sottoscrivere questo accordo di licenza con Sarepta. Lavorando insieme per fornire SRP-9001 ai pazienti, speriamo di trasformare radicalmente la vita dei pazienti e delle famiglie che vivono con questo disordine devastante per il quale al momento ci sono solo opzioni di trattamento limitate.”
Doug Ingram, presidente e amministratore delegato di Sarepta, ha dichiarato: “Come organizzazione guidata dalla missione, siamo ispirati a collaborare con Roche con l’obiettivo di portare SRP-9001 a pazienti al di fuori degli Stati Uniti. Questa collaborazione non solo aumenterà la velocità con cui SRP-9001 potrebbe beneficiare i pazienti al di fuori degli Stati Uniti, ma amplierà anche notevolmente la portata dei territori all’interno dei quali potremmo potenzialmente lanciare SRP-9001 per migliorare e salvare vite umane.”
Come parte dell’accordo, Roche ottiene anche un’opzione per acquisire ex Stati Uniti. diritti a determinati programmi futuri specifici per DMD di Sarepta, in cambio di considerazioni su pietre miliari e diritti d’autore separati e condivisione dei costi.
La transazione è soggetta alla scadenza o al termine del periodo di attesa ai sensi della legge Hart-Scott-Rodino Antitrust Improvements Act del 1976 e di altre condizioni consuete. Le parti prevedono che l’accordo si chiuderà nel primo trimestre del 2020.
