Risultati positivi dello studio di fase 3 per TRIKAFTA in persone di età pari o superiore a 12 anni con fibrosi cistica che presentano una copia della mutazione F508del e una mutazione della funzione gating o residua
Vertex Pharmaceuticals Incorporated ha annunciato i risultati di uno studio globale di Fase 3 su TRIKAFTA in persone con fibrosi cistica di età pari o superiore a 12 anni che hanno una copia della mutazione F508del e una mutazione gating o una copia della mutazione F508del e una mutazione funzione residua. Lo studio ha raggiunto il suo endpoint primario di variazione assoluta media all’interno del gruppo nel volume espiratorio forzato previsto percentuale in 1 secondo dal basale a 8 settimane di trattamento, dimostrando un miglioramento statisticamente significativo di 3,7 punti percentuali nei pazienti con ppFEV1 trattati con TRIKAFTA rispetto al basale dopo un rodaggio di 4 settimane di trattamento su ivacaftor o tezacaftor/ivacaftor. Lo studio ha soddisfatto tutti gli endpoint secondari, inclusa una riduzione statisticamente significativa all’interno del gruppo di 22,3 mmol/L dal basale nel cloruro del sudore. Il regime era generalmente ben tollerato e i dati sulla sicurezza erano coerenti con quelli osservati nei precedenti studi di Fase 3 con TRIKAFTA.
Lo studio è un impegno post-marketing negli Stati Uniti e i risultati saranno presentati alla Food and Drug Administration degli Stati Uniti. Negli Stati Uniti, TRIKAFTA è già approvato per l’uso in persone con FC di età pari o superiore a 12 anni che hanno almeno una copia della mutazione F508del, che include le popolazioni valutate in questo studio. A giugno, Vertex ha ricevuto un parere positivo dal Comitato per i medicinali per uso umano per l’applicazione iniziale del regime di tripla combinazione per le persone con FC di età pari o superiore a 12 anni con una mutazione F508del e una mutazione funzione minima o due mutazioni di F508del. I dati annunciati oggi da questo studio saranno presentati all’Agenzia europea per i medicinali per supportare una potenziale espansione dell’indicazione del marchio UE, una volta ottenuta l’approvazione della Commissione europea per la domanda iniziale di tripla combinazione. I risultati completi dello studio saranno presentati per la presentazione in una futura riunione medica e/o pubblicazione.
“I risultati di questo studio dimostrano che la tripla combinazione offre un significativo beneficio aggiuntivo rispetto alla terapia modulatore CFTR esistente per pazienti F/G e F/RF e si aggiunge al solido corpus di prove a sostegno del beneficio di questo medicinale per pazienti con almeno uno Mutazione F508del”, ha dichiarato Carmen Bozic, MD, Vicepresidente esecutivo, Sviluppo globale di medicinali e affari medici e Chief Medical Officer presso Vertex. “Non vediamo l’ora di presentare questi dati all’EMA a supporto di una potenziale espansione dell’indicazione del marchio UE dopo l’approvazione iniziale.”
