RedHill Biopharma ha annunciato di aver ottenuto l’autorizzazione dell’Istituto Nazionale per le Malattie Infettive e del Comitato Etico Centrale italiano per un programma di accesso allargato che consente l’uso compassionevole immediato del suo farmaco sperimentale opaganib in Italia per i pazienti con infezione accertata da coronavirus che presentano manifestazioni cliniche potenzialmente letali.
Si prevede che circa 160 pazienti saranno trattati in tre grandi strutture ospedaliere del nord Italia, attualmente uno dei maggiori epicentri della pandemia.
“Il programma di accesso allargato a opaganib approvato consente ai medici dei tre principali ospedali italiani di trattare i pazienti ad alto rischio di polmonite e quelli già affetti da polmonite, compresa la sindrome da distress respiratorio acuto, secondaria all’infezione da SARS-CoV-2”, ha affermato Mark L. Levitt, direttore medico di RedHill. “RedHill sta lavorando diligentemente per valutare il potenziale di opaganib come trattamento per il COVID-19 per aiutare i pazienti di tutto il mondo che hanno urgente bisogno di un possibile trattamento. Vorrei ringraziare i nostri partner di Cosmo Pharmaceuticals per la loro enorme assistenza a sostegno del programma in Italia”.
Finora, un totale di 131 soggetti è stato trattato con opaganib in studi clinici di fase 1 e fase 2 in corso e conclusi in indicazioni oncologiche negli Stati Uniti, in studi farmacocinetici su volontari sani negli Stati Uniti e nelle richieste di accesso allargato approvate dalla FDA già esistenti da parte dei medici per singoli pazienti oncologici, valutando la sicurezza e la tollerabilità negli esseri umani sia negli Stati Uniti che in altri paesi.
Opaganib, una nuova entità chimica, è un inibitore selettivo di sfingosina chinasi-2 proprietario, first-in-class, somministrato per via orale, ad attività antitumorale, antivirale e antinfiammatoria, per molteplici indicazioni oncologiche, infiammatorie e gastrointestinali. I dati preclinici hanno dimostrato attività sia antivirali che antinfiammatorie di opaganib, con il potenziale di ridurre i disturbi infiammatori polmonari, come la polmonite, e mitigare il danno fibrotico polmonare. Diversi studi preclinici precedenti supportano il ruolo potenziale della SK2 nel complesso di replicazione-trascrizione dei virus a RNA a singolo filamento a polarità positiva, simili al coronavirus, la cui inibizione potrebbe potenzialmente frenare la replicazione virale. Studi preclinici in vivo1 hanno rilevato una riduzione dei tassi di mortalità dovuti all’infezione da virus dell’influenza e miglioramenti nelle lesioni polmonari indotte da Pseudomonas aeruginosa con l’utilizzo di opaganib.
RedHill e il suo partner strategico, Cosmo Pharmaceuticals, hanno convenuto che Cosmo diventerà in futuro il fornitore commerciale esclusivo o principale, a seguito della dimostrazione di risultati clinici positivi ottenuti con l’uso di opaganib, della negoziazione dei termini finali e dell’ottenimento delle necessarie autorizzazioni da parte delle autorità. Di conseguenza, le parti hanno avviato il processo di trasferimento delle tecnologie di produzione.
Opaganib è stato sottoposto a uno studio clinico di fase 1 su pazienti con tumori solidi in stadio avanzato ed è attualmente in fase di sperimentazione, singolarmente e in associazione con idrossiclorochina, in uno studio di fase 1/2a sul colangiocarcinoma in stadio avanzato e in uno studio di fase 2 sul cancro alla prostata.
Lo sviluppo di opaganib è stato sostenuto da sovvenzioni e contratti assegnati ad Apogee Biotechnology Corp. con sede negli Stati Uniti con agenzie governative federali e statali degli Stati Uniti, tra cui il US National Cancer Institute, il U.S. Department of Health and Human Services’s Biomedical Advanced Research and Development Authority, il Dipartimento della Difesa degli Stati Uniti e l’Ufficio per lo sviluppo dei prodotti orfani della FDA.
