Sono sempre più concrete le speranze di disporre di terapie efficaci per le persone colpite da tumori del sangue. L’immunoterapia e la tecnologia CAR-T negli ultimi anni hanno “rivoluzionato” la lotta contro i tumori. L’idea su cui si basa la tecnologia CAR-T è quella di “sfruttare” la capacità del sistema immunitario di riconoscere il cancro.
Per molti tumori ematologici, fino a pochi anni fa, l’unico metodo di cura era la chemioterapia, con significativi effetti collaterali; ora sono disponibili nuovi trattamenti in grado di offrire ulteriori opportunità terapeutiche per i pazienti. Nel 2017 in Italia sono stati diagnosticati complessivamente 31.700 nuovi casi di tumori del sangue.
L’occasione per ribadire i successi ottenuti dalla ricerca scientifica è la tredicesima “Giornata Nazionale per la lotta contro Leucemie, Linfomi e Mieloma” promossa dall’AlL e posta sotto l’Alto Patronato del Presidente della Repubblica. «L’immunoterapia e la tecnologia CAR-T sono progressi importanti e speriamo possano cambiare la storia clinica di diversi tipi di tumore. Oggi l’immunoterapia, che stimola le cellule del sistema immunitario a combattere il cancro, rappresenta un importante passo in avanti nel trattamento della malattia e sta aprendo nuove prospettive. – dichiara il Prof. Sergio Amadori, Presidente Nazionale AIL – Oggi i tumori del sangue, Leucemie, Linfomi e Mielomi, sono sempre più curabili».
La CAR-T, Chimeric Antigen Receptor T-cell, è una tecnologia in grado di riprogrammare i linfociti T in modo che possano combattere il tumore dall’interno. «È una terapia cellulare e consiste in un prelievo di linfociti T che vengono poi ingegnerizzati in laboratorio in modo che siano in grado di fare 2 cose: riconoscere in modo selettivo le cellule malate e trasmettere al linfocita il segnale di distruggerle. – spiega il Prof. Paolo Corradini, Direttore Dipartimento Oncologia ed Ematologia dell’Università degli Studi di Milano, Direttore della struttura di Ematologia Fondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori di Milano e Presidente SIE – Ed è veramente una speranza concreta per quei malati che non rispondono alle terapie convenzionali». È ancora in fase sperimentale e finora i principali risultati sono stati raggiunti su pazienti affetti da Leucemia linfoblastica acuta, il tumore più frequente in età pediatrica, e da Linfoma diffuso a grandi cellule B.
Passi in avanti nei trattamenti sono stati fatti per il Mieloma multiplo, tanto da determinare un miglioramento di oltre il 50% del tasso di sopravvivenza a 5 anni. Questo risultato è stato ottenuto grazie alla disponibilità di farmaci con nuovi meccanismi d’azione, che hanno migliorato l’efficacia delle terapie diminuendone la tossicità. «Si è aperta una nuova strada. Avere come alleato il sistema immunitario nella lotta contro il tumore è una idea che risale a tanti anni fa ma, fino a non molto tempo fa, mancavano gli strumenti Ora sono arrivati, suscitando grande entusiasmo nella comunità scientifica. – spiega il Prof. Mario Boccadoro, Direttore Divisione Universitaria di Ematologia Città della Salute e della Scienza di Torino – Oggi, sono disponibili gli anticorpi monoclonali che colpiscono specificamente le cellule tumorali e sono già utilizzati nella pratica clinica Sono in corso di sperimentazione altri anticorpi con doppia specificità o coniugati a tossine».
La ricerca in ambito ematologico è molto vivace e sta portando risultati importanti per molti tumori del sangue. Anche per i linfomi ci sono risultati significativi. «La ricerca sta procedendo in modo spedito ed è particolarmente attiva nel campo dell’immunoterapia. Ottimi segnali stanno arrivando da diverse molecole in fase avanzata di sperimentazione e dall’impiego della immunoterapia cellulare. – dichiara il Prof. Maurizio Martelli, Professore Associato di Ematologia Università di Roma Sapienza – La chemioterapia e la radioterapia saranno sempre meno utilizzate e si otterranno migliori risultati per la sopravvivenza dei pazienti».
Per 40 anni si è utilizzata la polichemioterapia per il trattamento delle Leucemia mieloide acuta, seguita da terapia di consolidamento e successivamente trapianto di cellule staminali emopoietiche. Questa terapia ha dimostrato di indurre remissioni di lunga durata e anche guarigioni. Tuttavia i risultati con queste terapie non sono soddisfacenti se paragonati a quelli ottenuti con i farmaci a bersaglio molecolare usati per altri tumori del sangue.
«Quest’ultimo anno è stato particolarmente ricco di nuove opzioni terapeutiche. – informa il Prof. Fabrizio Pane, Direttore U.O. di Ematologia e Trapianti, A.O.U. Federico II di Napoli – Infatti sono stati registrati dagli enti regolatori internazionali, quattro nuovi farmaci per la Leucemia mieloide acuta: una nuova formulazione di citosina arabinoside e daunorubicina, due farmaci a bersaglio molecolare e un anticorpo monoclonale coniugato a un chemioterapico».
La ricerca, sia per la scoperta di un nuovo farmaco o per un nuovo utilizzo di uno già disponibile, richiede investimenti importanti, che devono essere sostenuti per periodi lunghi, per poter essere sottoposti a tutti i test utili a verificarne efficacia e sicurezza. La Fondazione GIMEMA, Gruppo Italiano Malattie EMatologiche dell’Adulto, da oltre 30 anni promuove la ricerca clinica indipendente sui tumori ematologici. «É nata per consentire agli ematologi di mettere a punto protocolli condivisi per trattare malattie che non disponevano di una cura. Uno degli obiettivi era migliorare le conoscenze scientifiche e fare in modo di trasferirle anche ai centri meno esperti distribuiti sul territorio italiano, questo per venire incontro alle esigenze di chi è affetto da una Leucemia acuta. Questi pazienti sono particolarmente fragili, quasi sempre “non trasportabili”, quindi la diagnosi e l’inizio della terapia devono essere tempestivi, ed è cruciale che tutto venga fatto presto, bene e quanto più vicino possibile al luogo di residenza. – informa il Dr. Marco Vignetti, Direttore Centro Dati GIMEMA e Vice Presidente Nazionale AIL – AIL contribuisce a finanziare la ricerca del GIMEMA devolvendo ogni anno il 10% delle sue donazioni del 5×1000. AIL sostiene inoltre la ricerca ematologica in Italia attraverso una serie di attività di supporto, svolte dalle 81 sezioni provinciali che, affiancando i centri di cura, consentono di facilitare l’assistenza necessaria ai pazienti arruolati negli studi clinici e alle loro famiglie».
Nei prossimi anni è previsto l’arrivo di nuovi farmaci che potranno far fare ulteriori passi avanti; il punto fondamentale per medici e pazienti è renderli disponibili.
«La SIE, Società Italiana di Ematologia, mantiene un dialogo costante con le istituzioni, ad esempio con l’Istituto Superiore di Sanità, e l’AIFA – Azienda Italiana del Farmaco. Lo scopo è interagire in modo che vengano resi disponibili dei farmaci e condotti studi rilevanti per migliorare o modificare i paradigmi terapeutici – afferma il Prof. Paolo Corradini, Presidente SIE».
Negli anni l’Associazione Italiana contro le Leucemie, linfomi e mieloma è cresciuta molto e continua a farlo insieme alle sue migliaia di volontari in tutta Italia. «AIL è organizzata in 81 sezioni provinciali e svolge molte attività a sostegno dei pazienti, in particolare: sostenere le Case Alloggio AIL vicine ai Centri di Ematologia, per ospitare i pazienti che devono affrontare lunghi periodi di cura, assistiti dai propri familiari; organizzare il servizio di Cure domiciliari per evitare il ricovero a tutti i pazienti che possono essere curati a casa propria Il modo più efficace per migliorare la loro qualità di vita – informa il Prof. Sergio Amadori, Presidente Nazionale AIL – realizza scuole e sale gioco in ospedale per consentire ai giovani pazienti di non perdere il contatto con la realtà; finanzia la ricerca scientifica attraverso il GIMEMA – Gruppo Italiano Malattie EMatologiche dell’Adulto; sostiene formazione e aggiornamento di medici, biologi, infermieri e tecnici di laboratorio con borse di studio, prestazioni professionali e contratti di lavoro; promuove seminari per i pazienti per garantire un confronto diretto con gli specialisti del settore e informazioni sempre aggiornate sulla loro malattia. E molto altro ancora».
Insieme ai più significativi risultati della ricerca scientifica, la Giornata Nazionale è anche l’occasione per presentare la 12° edizione di “…Sognando Itaca”, un’iniziativa di vela terapia dedicata ai pazienti ematologici che ha lo scopo di favorire la loro riabilitazione psicologica e il miglioramento della qualità della vita. L’imbarcazione sta percorrendo il Mar Adriatico: partita da Trieste il 4 giugno approderà a Taranto il 21 giugno.
In ogni porto in cui attracca la barca AIL si svolge l’Itaca Day: una giornata durante la quale un gruppo di pazienti, accompagnati da un’équipe medica multi specialistica, ha la possibilità di vivere l’esperienza di un’emozionante veleggiata.