Lo specialista danese in dermatologia LEO Pharma e la società californiana pioniera nella cura delle malattie rare PellePharm hanno annunciato oggi una collaborazione strategica per lo sviluppo e la commercializzazione di farmaci volti ad affrontare le esigenze mediche non soddisfatte nell’ambito di varie patologie cutanee prive di trattamenti approvati, portando avanti l’innovazione e l’accesso a potenziali terapie per pazienti affetti da disturbi che cambiano la vita, come la sindrome di Gorlin e il carcinoma basocellulare ad alta frequenza, due forme rare e distinte di tumore cutaneo.
“Siamo molto entusiasti della partnership con PellePharm, che sono pionieri nella sindrome di Gorlin ed esperti in rare malattie della pelle. Sostenendo la nostra ambiziosa strategia 2025, segna l’ingresso di LEO Pharma in rare malattie della pelle e offre un’opportunità unica per portare il primo trattamento in avanti alle persone affette da una grave malattia della pelle per la quale al momento non ci sono terapie approvate “, ha detto Thorsten Thormann, vicepresidente della ricerca di LEO Pharma.
In base ai termini dell’accordo, LEO Pharma ha inizialmente impegnato 70 milioni di dollari comprensivi di finanziamento azionario e supporto finanziario per finanziare lo studio globale Phase 3 per il gel topico patidegib 2% per la prevenzione e il trattamento della Sindrome di Gorlin, con LEO Pharma che garantisce un’opzione acquisire tutte le azioni in PellePharm. PellePharm e i suoi azionisti potrebbero ricevere fino a 690 milioni di dollari in più, inclusi i corrispettivi per la fusione e i traguardi normativi e commerciali. Inoltre, gli azionisti di PellePharm possono ricevere una royalty a due cifre dopo aver raggiunto determinati traguardi commerciali.
“La nostra azienda si fonda sull’impegno a indirizzare le malattie dermatologiche rare all’origine e a portare nuovi trattamenti innovativi ai pazienti nel modo più efficiente ed efficace possibile. In qualità di leader mondiale nella dermatologia medica, LEO Pharma è un’ottima scelta sia come partner di sviluppo che di commercializzazione. Questa collaborazione ci mette sulla strada giusta per iniziare la nostra cruciale fase 3 della sindrome di Gorlin all’inizio del 2019. Quindi, dopo la potenziale fusione, non vediamo l’ora di lavorare con LEO Pharma per affrontare altre rare malattie della pelle con bisogni insoddisfatti “, ha detto Sanuj Ravindran, presidente e amministratore delegato di PellePharm.
L’accordo stabilisce un comitato di sviluppo congiunto con PellePharm che si assume la responsabilità dello sviluppo globale e LEO Pharma supporta in un ruolo di consulenza. Entrambe le società guideranno congiuntamente la pianificazione della commercializzazione e Anders Kronborg, direttore finanziario di LEO Pharma, entrerà a far parte del consiglio di amministrazione di PellePharm.
“Il Gorlin Syndrome Group accoglie con favore la notizia che PellePharm e LEO Pharma stanno collaborando allo sviluppo di patidegib come terapia per le BCC. I dati dello studio di fase 2 di PellePharm suggeriscono che patidegib è efficace nel trattamento delle BCC, con effetti collaterali minimi. Speriamo che lavorando con LEO, questi benefici possano essere confermati in uno studio di Fase 3. Un farmaco topico efficace, che può prevenire e / o trattare le BCC, eviterà la necessità di interventi chirurgici dolorosi, dirompenti e deturpanti che stiamo attualmente affrontando “, ha affermato Sally Webster, presidente e Matthew Helbert, fiduciario del Gorlin Syndrome Group U.K.
Attualmente non ci sono terapie approvate dalla FDA per la sindrome di Gorlin e lo standard di cura per questa malattia rara è la chirurgia. I pazienti affetti da questa grave malattia permanente possono avere fino a 30 interventi chirurgici all’anno a partire dalla metà dell’adolescenza.
La formulazione topica di PellePharm al 2% di patidegib mira ad essere la prima terapia approvata per la prevenzione della Sindrome di Gorlin, nota anche come carcinoma del carcinoma basale (BCCNS), e ha mostrato una promessa precoce negli studi clinici di fase 2 nel trattamento di pazienti con sindrome di Gorlin e sporadico BCC negli Stati Uniti e nel Regno Unito
“Per oltre 18 anni, la nostra organizzazione si è dedicata a sostenere, educare e cercare trattamenti molto necessari per le persone che vivono con la sindrome di Gorlin, eppure le persone con questa malattia devastante non hanno ancora terapie approvate dalla FDA”, ha detto Jean Pickford, direttore esecutivo della BCCNS Alliance. “Con lo studio di fase 3 di patidegib che inizia il reclutamento all’inizio del 2019, continuiamo ad essere incoraggiati dalla dedizione di PellePharm alla nostra comunità, ora in collaborazione con LEO Pharma.”
