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Roche ha annunciato che la US Food and Drug Administration ha accettato la New Drug Application e concesso la Priority Review per risdiplam, un neurone-motore sperimentale di sopravvivenza modificatore di giunzione per SMA. Risdiplam è progettato per aumentare e sostenere i livelli di proteine ​​SMN sia in tutto il sistema nervoso centrale che nei tessuti periferici del corpo. La FDA dovrebbe prendere una decisione in merito all’approvazione entro il 24 maggio 2020.

“Gli studi FIREFISH e SUNFISH sono stati progettati per rappresentare lo spettro del mondo reale delle persone che vivono con SMA e includono molte persone precedentemente sottorappresentate negli studi clinici”, ha affermato Levi Garraway, Chief Medical Officer e Head of Global Product di Roche Sviluppo. “Non vediamo l’ora di lavorare a stretto contatto con la FDA per esplorare un ampio accesso a risdiplam per tutti gli individui della comunità che potrebbero trarne beneficio”.

La presentazione di risdiplam NDA incorpora i dati di 12 mesi tratti dalle sezioni Part 1 di ricerca della dose degli studi cardine FIREFISH e SUNFISH, nonché i dati della parte 2 di conferma di SUNFISH. FIREFISH è uno studio clinico cardine in due parti, in aperto, in neonati con SMA di tipo 1. La parte 1 era uno studio di aumento della dose in 21 bambini di età compresa tra uno e sette mesi. L’obiettivo primario della Parte 1, che ha valutato l’efficacia come endpoint esplorativo, era valutare il profilo di sicurezza di risdiplam nei neonati e determinare la dose per la Parte 2, che è uno studio cardine a braccio singolo che valuta risdiplam in 41 neonati con Tipo 1 SMA per 24 mesi, seguito da un’estensione in aperto.

SUNFISH è uno studio clinico cardine in due parti, in doppio cieco, controllato con placebo, su bambini e giovani adulti con SMA di tipo 2 o 3. La Parte 1 ha determinato la dose per la Parte 2 di conferma e ha valutato l’efficacia come endpoint esplorativo. SUNFISH Parte 2 è un ampio studio controllato con placebo che valuta il trattamento per le persone con SMA di tipo 2 o 3. La parte 2 di SUNFISH ha recentemente raggiunto il suo endpoint primario di cambiamento rispetto al basale nella scala della funzione funzionale del motore 32. Finora non sono stati osservati risultati sulla sicurezza correlati al trattamento che hanno portato alla sospensione dello studio in nessuno studio risdiplam. La sicurezza di risdiplam era coerente con il suo profilo di sicurezza noto e non sono stati identificati nuovi segnali di sicurezza. I risultati saranno presentati in un prossimo congresso medico.

Se approvato, risdiplam, un liquido somministrato per via orale, sarebbe il primo farmaco somministrato a casa per le persone che vivono con SMA. Oltre agli studi inclusi nella presentazione NDA, risdiplam è in fase di studio in un ampio programma di sperimentazione clinica nella SMA, con pazienti che vanno dai neonati ai 60 anni e comprende pazienti precedentemente trattati con terapie SMA.

Roche guida lo sviluppo clinico di risdiplam come parte di una collaborazione con SMA Foundation e PTC Therapeutics e commercializzerebbe il medicinale negli Stati Uniti se approvato.

La designazione di revisione prioritaria viene concessa ai medicinali che la FDA ritiene potenzialmente in grado di fornire significativi miglioramenti nella sicurezza e nell’efficacia del trattamento, della prevenzione o della diagnosi di una malattia grave. In precedenza, la FDA aveva anche concesso la designazione di farmaco orfano per risdiplam nel gennaio 2017, seguita dalla designazione Fast Track nell’aprile 2017.

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