La FDA concede la designazione di terapia rivoluzionaria per Venclexta in combinazione con azacitidina per il trattamento di pazienti con sindromi mielodisplastiche

Roche ha annunciato che Venclexta in combinazione con azacitidina ha ottenuto la Breakthrough Therapy Designation dalla Food and Drug Administration statunitense per il trattamento di pazienti adulti con sindromi mielodisplastiche a rischio intermedio, alto e molto alto non trattate in precedenza sulla base del sistema di punteggio prognostico internazionale rivisto. Le MDS sono un raro gruppo di tumori del sangue che influiscono gradualmente sulla capacità del midollo osseo di produrre cellule sanguigne normali. Ciò può portare a debolezza, infezioni frequenti, anemia e affaticamento debilitante. In alcuni casi, le MDS possono anche evolvere in mieloide acuta leucemia. Ogni anno negli Stati Uniti, a circa 10.000 persone viene diagnosticata la sindrome mielodisplastica e la sopravvivenza mediana per le persone con sindrome mielodisplastica ad alto rischio è di circa 18 mesi. “Le MDS ad alto rischio sono associate a prognosi infausta, ridotta qualità della vita e opzioni di trattamento limitate”, ha affermato Levi Garraway, Chief Medical Officer di Roche e Head of Global Product Development. “Siamo lieti che la FDA abbia concesso a Venclexta la sua sesta designazione di terapia rivoluzionaria in riconoscimento del suo potenziale di migliorare i risultati per le persone con MDS in combinazione con azacitidina”. Questa designazione è stata concessa sulla base dei risultati ad interim dello studio di fase Ib M15-531 che ha valutato Venclexta/Venclyxto più azacitidina in persone con SMD ad alto rischio non precedentemente trattata. BTD è progettato per accelerare lo sviluppo e la revisione di farmaci destinati a trattare condizioni gravi o pericolose per la vita con prove preliminari che indicano che possono dimostrare un miglioramento sostanziale rispetto alle terapie esistenti. Questa è la 38a BTD per il portafoglio di farmaci di Roche e l’undicesima designazione per il suo portafoglio di ematologia. Questa designazione più recente rafforza il potenziale delle combinazioni basate su Venclexta/Venclyxto in diversi tumori del sangue, inclusa la sindrome mielodisplastica. Negli Stati Uniti, Venclexta ha ottenuto sei BTD dalla FDA: uno per la leucemia linfatica cronica non trattata in precedenza, due per LLC recidivante o refrattaria, due per LMA non trattata in precedenza e uno per MDS. Venclexta/Venclyxto è già approvato negli Stati Uniti in combinazione con azacitidina, decitabina o citarabina a basso dosaggio per il trattamento della LMA di nuova diagnosi negli adulti di età pari o superiore a 75 anni o che hanno comorbidità che precludono l’uso della chemioterapia di induzione intensiva, e nell’UE in combinazione con agenti ipometilanti, azacitidina e decitabina, per il trattamento di pazienti adulti con LMA di nuova diagnosi non idonei alla chemioterapia intensiva. Venclexta/Venclyxto è inoltre approvato negli Stati Uniti e nell’UE in combinazione con MabThera/Rituxan per il trattamento di pazienti adulti con LLC che hanno ricevuto almeno una precedente terapia; in combinazione con Gazyva/Gazyvaro- per il trattamento di pazienti adulti con LLC non trattata in precedenza; e come monoterapia per il trattamento della LLC in presenza di delezione 17p o mutazione TP53 in persone che non sono adatte o hanno fallito un inibitore della via del recettore delle cellule B. Venclexta/Venclyxto è sviluppato da AbbVie e Roche. È commercializzato congiuntamente da AbbVie e Genentech, un membro del Gruppo Roche, negli Stati Uniti, con il marchio Venclexta, e commercializzato da AbbVie al di fuori degli Stati Uniti.