La FDA approva il Rituxan di Genentech nei bambini con due malattie rare dei vasi sanguigni
Genentech ha annunciato che la Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha approvato il Rituxan, in combinazione con glucocorticoidi, per il trattamento della granulomatosi con poliangioite e poliangite microscopica in pazienti pediatrici di età pari o superiore a 2 anni. GPA e MPA sono malattie rare, potenzialmente pericolose per la vita, che colpiscono i vasi sanguigni di piccole e medie dimensioni.
“Rituxan è ora approvato come il primo e unico medicinale per i pazienti pediatrici che vivono con GPA e MPA, due patologie dei vasi sanguigni potenzialmente letali che sono rare nei bambini”, ha affermato Sandra Horning, direttore medico e capo dello sviluppo prodotto globale . “L’approvazione di oggi è il risultato del nostro costante impegno a lavorare con la FDA per sviluppare medicinali per pazienti pediatrici con malattie rare in cui vi è una grave necessità insoddisfatta”.
L’approvazione si basa sui dati dello studio PePRS, uno studio di fase IIa, globale, in aperto, multicentrico, a braccio singolo che studia la sicurezza, la farmacocinetica, l’efficacia esplorativa e gli esiti farmacodinamici di Rituxan per via endovenosa in 25 pazienti con GPA attivo o MPA tra i 6 ei 17 anni. Il trattamento con quattro infusioni settimanali di Rituxan o rituximab non autorizzato negli Stati Uniti in combinazione con un ciclo di riduzione dei glucocorticoidi orali è stato valutato in pazienti pediatrici GPA o MPA attivi di nuova diagnosi o recidivanti. Dei 25 pazienti nello studio, 19 avevano GPA e 6 avevano MPA al basale. L’efficacia era un endpoint esplorativo e valutata principalmente utilizzando il punteggio di attività di vasculite pediatrica. La valutazione di efficacia ha mostrato che il 56% dei pazienti ha raggiunto la remissione PVAS entro il mese 6, il 92% entro il mese 12 e il 100% dei pazienti ha raggiunto la remissione entro il mese 18. Il profilo di sicurezza di Rituxan nei pazienti con GPA e MPA pediatrici era coerente per tipo, natura e gravità con il profilo di sicurezza noto di Rituxan in pazienti adulti con GPA, MPA, artrite reumatoide e pemfigo volgare
La FDA aveva precedentemente concesso la revisione prioritaria a Rituxan per il trattamento di GPA e MPA nei pazienti pediatrici. Nel 2011, Rituxan è diventato la prima e unica terapia approvata dalla FDA per il trattamento degli adulti con queste due rare forme di vasculite. Rituxan è attualmente indicato per il trattamento di quattro patologie autoimmuni e dal 2006 oltre 900.000 persone sono state trattate con Rituxan per patologie autoimmuni in tutto il mondo. Rituxan non è indicato nei bambini di età inferiore ai 2 anni con GPA o MPA o nei bambini con condizioni al di fuori di GPA e MPA.
