La FDA approva Evrysdi di Roche per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale negli adulti e nei bambini dai 2 mesi in su
Roche ha annunciato che la Food and Drug Administration statunitense ha approvato Evrysdi per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale negli adulti e nei bambini di 2 mesi di età e più vecchi. Evrysdi ha mostrato miglioramenti clinicamente significativi nella funzione motoria in due studi clinici su persone con età e livelli di gravità della malattia variabili, inclusi SMA di tipo 1, 2 e 3. I neonati hanno raggiunto la capacità di stare seduti senza supporto per almeno 5 secondi, una pietra miliare motoria chiave normalmente non vista nel decorso naturale della malattia. Evrysdi ha anche migliorato la sopravvivenza senza ventilazione permanente a 12 e 23 mesi, rispetto alla storia naturale. Un medicinale liquido, Evrysdi viene somministrato quotidianamente a casa per bocca o tramite sondino.
“Dato che la maggior parte delle persone con SMA negli Stati Uniti rimane non trattata, riteniamo che Evrysdi, con il suo profilo clinico favorevole e la somministrazione orale, possa offrire benefici significativi per molti che vivono con questa rara malattia neurologica”, ha detto Levi Garraway, Chief Medical Officer di Roche e Head of Global Product Development. “La forza e la determinazione della comunità SMA ci hanno continuamente ispirato mentre sviluppavamo questo farmaco unico nel suo genere per la SMA, quindi oggi celebriamo il nostro risultato collettivo insieme a loro”.
Evrysdi è in fase di studio su più di 450 persone come parte di un ampio e solido programma di studi clinici sulla SMA. Il programma include bambini di età compresa tra 2 mesi e adulti di 60 anni con sintomi e funzioni motorie variabili, come persone con scoliosi o contratture articolari, e quelli precedentemente trattati per la SMA con un altro farmaco. L’approvazione si basa sui dati di due studi clinici progettati per rappresentare un ampio spettro di persone che convivono con SMA: FIREFISH in neonati sintomatici di età compresa tra 2 e 7 mesi; e SUNFISH nei bambini e negli adulti dai 2 ai 25 anni. SUNFISH è il primo e unico studio controllato con placebo a includere adulti con SMA di tipo 2 e 3.
In FIREFISH, il 41% dei bambini trattati con la dose terapeutica ha raggiunto la capacità di stare seduti senza supporto per almeno 5 secondi, come misurato dalla Bayley Scales of Infant and Toddler Development Third Edition. Inoltre, il 90% dei neonati era vivo senza ventilazione permanente a 12 mesi di trattamento e aveva raggiunto i 15 mesi di età o più. Come descritto nella storia naturale della SMA ad esordio infantile non trattata, i neonati non dovrebbero essere in grado di stare seduti in modo indipendente e solo il 25% dovrebbe sopravvivere senza ventilazione permanente oltre i 14 mesi di età. In SUNFISH, i bambini e gli adulti trattati con Evrysdi hanno sperimentato un miglioramento clinicamente significativo e statisticamente significativo della funzione motoria a 12 mesi rispetto al placebo, come misurato da una variazione rispetto al basale nel punteggio totale della misurazione della funzione motoria-32.
Evrysdi ha dimostrato un’efficacia e un profilo di sicurezza favorevoli, con il profilo di sicurezza stabilito negli studi FIREFISH e SUNFISH. Le reazioni avverse più comuni sono state febbre, diarrea ed eruzione cutanea nella SMA ad esordio tardivo. Nella SMA ad esordio infantile, gli eventi avversi più comuni erano simili e includevano anche infezioni del tratto respiratorio superiore, polmonite, costipazione e vomito. Non ci sono stati risultati sulla sicurezza correlati al trattamento che hanno portato al ritiro da nessuno dei due studi.
“Nel corso della vita, molte persone con SMA possono perdere la capacità di eseguire movimenti critici, che possono influire sulla capacità di partecipare in modo indipendente ad aspetti della vita quotidiana e persino alterare la vita”, ha affermato Kenneth Hobby, presidente di Cure SMA. “L’approvazione di Evrysdi è una pietra miliare attesissima per la nostra comunità. Apprezziamo l’impegno di Genentech / Roche nel riflettere l’intera portata della popolazione SMA del mondo reale nel loro programma di sperimentazione clinica e nello sviluppo di un trattamento che può essere somministrato a casa”.
Evrysdi è progettato per trattare la SMA aumentando la produzione della sopravvivenza della proteina del motoneurone. La proteina SMN si trova in tutto il corpo ed è fondamentale per mantenere i motoneuroni e il movimento sani. Roche guida lo sviluppo clinico di Evrysdi come parte di una collaborazione con la Fondazione SMA e PTC Therapeutics.
Evrysdi sarà disponibile negli Stati Uniti entro due settimane per la consegna diretta a domicilio dei pazienti tramite Accredo Health Group Inc., una farmacia specializzata Express Scripts.
