La FDA accetta le richieste supplementari di nuovi farmaci di Vertex per TRIKAFTA, SYMDEKO e KALYDECO per ulteriori mutazioni CFTR
Vertex Pharmaceuticals ha annunciato che la Food and Drug Administration statunitense ha accettato tre nuove domande di nuovi farmaci supplementari per TRIKAFTA, SYMDEKO e ivacaftor e KALYDECO. Queste comunicazioni normative hanno lo scopo di espandere le etichette per TRIKAFTA, SYMDEKO e KALYDECO per includere ulteriori mutazioni rare CFTR, consentendo alle persone con fibrosi cistica non precedentemente eleggibili per questi medicinali l’opportunità di beneficiare di un trattamento mirato alla causa sottostante della loro malattia . Inoltre, queste comunicazioni normative possono anche consentire ad alcune persone con FC che sono attualmente idonee per KALYDECO di diventare idonee per SYMDEKO o TRIKAFTA e alcune persone attualmente idonee per SYMDEKO possono diventare idonee per TRIKAFTA. La FDA ha assegnato una data di azione target per la Prescription Drug User Fee Act del 30 dicembre 2020. Le richieste normative si basano sui dati di un test cellulare in vitro che mostra che queste rare mutazioni CFTR rispondono a uno o più di questi modulatori CFTR regimi.
“Abbiamo trascorso gli ultimi 20 anni a scoprire, sviluppare e portare nuovi farmaci a migliaia di persone con FC e le richieste normative annunciate oggi sono un importante passo successivo nel nostro impegno a portare farmaci trasformativi a tutti coloro che convivono con questa malattia”, ha detto David Altshuler, Vicepresidente esecutivo, Ricerca globale e Direttore scientifico. “Utilizzando il nostro consolidato approccio in vitro, siamo stati in grado di generare dati che dimostrano che le persone con determinate mutazioni rare potrebbero trarre vantaggio dal trattamento della causa alla base della loro malattia con i modulatori CFTR”.
Questi sNDA si basano su dati in vitro da un modello di analisi cellulare convalidato che mostra che molte rare mutazioni nel gene CFTR rispondono a uno o più dei medicinali di Vertex – KALYDECO, SYMDEKO e TRIKAFTA – oltre alle mutazioni attualmente indicate per queste terapie. Circa 600 persone negli Stati Uniti che hanno alcune rare mutazioni della FC possono trarre beneficio da TRIKAFTA, SYMDEKO o KALYDECO per la prima volta. Inoltre, più di 1.100 persone con FC negli Stati Uniti attualmente idonee per SYMDEKO o KALYDECO possono avere l’opzione di un modulatore CFTR aggiuntivo. Queste comunicazioni normative possono consentire ad alcune persone con FC che sono attualmente idonee per KALYDECO di diventare idonee per SYMDEKO o TRIKAFTA e alcune persone attualmente idonee per SYMDEKO possono diventare idonee per TRIKAFTA.
I dati generati da questo modello, insieme ai dati clinici di Fase 3, hanno già portato all’inclusione di quasi 30 ulteriori mutazioni ultra rare e rare negli Stati Uniti per KALYDECO e SYMDEKO, inclusa la prima approvazione FDA basata su dati in vitro per un Espansione dell’etichetta KALYDECO in pazienti con mutazioni CFTR in funzione residua.
