Roche ha annunciato che la Commissione europea ha approvato emicizumab per la profilassi degli episodi di sanguinamento in adulti e bambini affetti da emofilia A severa senza inibitori del fattore VIII. Ora emicizumab può inoltre essere usato con diverse frequenze di somministrazione per il trattamento di tutti i soggetti indicati affetti da emofilia A, compresi quelli con inibitori del fattore VIII.
L’approvazione si basa sui risultati ottenuti negli studi registrativi HAVEN 3 e HAVEN 4. Nello studio HAVEN 3 condotto su soggetti affetti da emofilia A senza inibitori del fattore VIII, nell’ambito di un confronto intrapaziente prospettico, la profilassi con emicizumab ha prodotto riduzioni statisticamente significative e clinicamente rilevanti dei sanguinamenti trattati rispetto a nessuna profilassi e al precedente trattamento di profilassi con fattore VIII. Nello studio HAVEN 4 condotto su soggetti affetti da emofilia A con e senza inibitori del fattore VIII, emicizumab somministrato ogni quattro settimane ha evidenziato un controllo clinicamente rilevante dei sanguinamenti.
“Siamo entusiasti che anche nell’unione europea le persone con emofilia A grave senza inibitori abbiano ora la possibilità di trarre beneficio da emicizumab, il quale ha dimostrato di ridurre in misura significativa i sanguinamenti rispetto a nessuna profilassi e alla precedente profilassi con fattore VIII”, ha dichiarato la Dott.ssa Elena Santagostino, Direttrice dell’unità di emofilia del Centro Emofilia e trombosi Angelo Bianchi Bonomi della Fondazione Cà Granda, Ospedale Maggiore Policlinico di Milano, Italia. “Confidiamo che le tre diverse frequenze di somministrazione permettano alle persone con emofilia A e ai loro medici di scegliere l’opzione più adatta, in base allo stile di vita e alle preferenze dei pazienti”.
“L’approvazione odierna rappresenta un traguardo importante, in quanto emicizumab è la prima nuova classe terapeutica disponibile in Europa da quasi 20 anni a questa parte per il trattamento di persone con emofilia A severa senza inibitori”, ha affermato Sandra Horning, Chief Medical Officer e Head of Global Product Development di Roche. “Emicizumab è inoltre in grado di controllare efficacemente i sanguinamenti e può essere somministrato una volta a settimana, ogni due settimane od ogni quattro settimane per via sottocutanea. Continueremo a collaborare con gli Stati membri dell’UE con lo scopo di rendere disponibile questo importante trattamento il prima possibile per chi ne ha bisogno”.
Nello studio di fase III HAVEN 3, adulti e adolescenti di età uguale o superiore a 12 anni affetti da emofilia A senza inibitori del fattore VIII trattati con emicizumab in profilassi una volta a settimana od ogni due settimane hanno manifestato una riduzione dei sanguinamenti trattati rispettivamente del 96% e del 97% rispetto a quelli non sottoposti ad alcuna profilassi. Emicizumab è il primo medicinale a ridurre in misura significativa i sanguinamenti trattati rispetto alla precedente profilassi con fattore VIII, considerata la terapia standard per i soggetti affetti da emofilia A senza inibitori del fattore VIII. Questo dato è stato dimostrato da una riduzione statisticamente significativa dei sanguinamenti trattati pari al 68% nell’ambito di un confronto intrapaziente su soggetti precedentemente sottoposti a profilassi con fattore VIII in uno studio prospettico non interventistico e passati alla profilassi con emicizumab.
Nello studio di fase III a braccio singolo HAVEN 4, la profilassi con emicizumab ogni quattro settimane ha generato un controllo clinicamente significativo dei sanguinamenti negli adulti e negli adolescenti di età uguale o superiore a 12 anni affetti da emofilia A con e senza inibitori del fattore VIII.
In base ai dati aggregati del programma di fase III HAVEN, le reazioni avverse più comuni verificatesi in almeno il 10% dei soggetti trattati con emicizumab sono state le reazioni in corrispondenza della sede di iniezione, il dolore articolare e il mal di testa.
Il 4 ottobre 2018, a seguito di Priority Review, emicizumab è stato approvato dalla Food and Drug Administration statunitense per la profilassi volta a prevenire la comparsa di episodi di sanguinamento o a ridurne la frequenza in adulti e bambini, sia neonati sia più grandi, affetti da emofilia A senza inibitori del fattore VIII. In precedenza, la FDA ha inoltre accordato a emicizumab la Breakthrough Therapy Designation per il trattamento dell’emofilia A senza inibitori del fattore VIII. La Priority Review Designation viene concessa ai medicinali che secondo la FDA potrebbero apportare miglioramenti significativi al trattamento, alla prevenzione o alla diagnosi di una malattia grave. La Breakthrough Therapy Designation ha lo scopo di accelerare lo sviluppo e l’analisi di medicinali destinati a trattare una condizione grave, con evidenze preliminari indicanti che tali farmaci potrebbero dimostrare un miglioramento sostanziale rispetto alle terapie esistenti. Attualmente sono in corso le presentazioni ad altre autorità regolatorie in tutto il mondo.
Emicizumab è stato approvato in oltre 50 Paesi in tutto il mondo, tra cui gli USA a novembre 2017, gli Stati membri dell’UE a febbraio 2018 e il Giappone a marzo 2018, per la profilassi volta a prevenire la comparsa degli episodi di sanguinamento o a ridurne la frequenza in soggetti affetti da emofilia A con inibitori del fattore VIII. È stato altresì testato in uno dei più ampi programmi di sperimentazioni cliniche registrative su soggetti affetti da emofilia A con e senza inibitori del fattore VIII, comprendente quattro studi di fase III.
