Il secondo prodotto di terapia genica di Vivet VTX-803 per la PFIC3 riceve la designazione di farmaco orfano dall’Europa e dagli Stati Uniti
Vivet Therapeutics ha annunciato che sia la Food and Drug Administration statunitense che la Commissione Europea hanno concesso la Designazione di Farmaco Orfano per il secondo prodotto di terapia genica di Vivet, VTX-803, per il trattamento della colestasi intraepatica progressiva familiare di tipo 3. La PFIC3 è una patologia rara potenzialmente letale e cronicamente debilitante dovuta alla progressiva disfunzione epatica grave, accompagnata da itterizia, ipertensione portale, epatosplenomegalia e mancata crescita. I sintomi della malattia solitamente compaiono inizialmente durante l’infanzia con una colestasi progressiva, che diventa insufficienza epatica, cirrosi e necessità di trapianto del fegato.
“Siamo molto lieti di ricevere queste designazioni, che convalidano ulteriormente l’impegno di Vivet di trattare rare patologie metaboliche ereditarie. Sia l’FDA che la CE hanno riconosciuto l’esigenza non soddisfatta di un trattamento sicuro ed efficace della PFIC3 e il potenziale di VTX-803 di affrontare tale necessità. Il settore della colestasi intraepatica progressiva familiare attrae sempre maggiore attenzione nel campo medico con numerosi studi clinici in atto. Esiste una forte esigenza medica non soddisfatta per questa patologia, specialmente nella fascia pediatrica, per cui il trapianto del fegato rimane l’unica vera opzione terapeutica di oggi”, ha dichiarato Jean-Philippe Combal, cofondatore e CEO di Vivet Therapeutics.
VTX-803 è il secondo prodotto di terapia genica di Vivet a ricevere la Designazione di Farmaco Orfano, un importante elemento trainante per Vivet, che offrirebbe 10 e 7 anni di esclusività sul mercato nell’UE e negli USA rispettivamente, qualora VTX-803 fosse approvato per il trattamento della PFIC3. VTX-803 è attualmente oggetto di studi volti a valutare nuovi farmaci sperimentali e l’avvio dello sviluppo clinico è programmato per la seconda parte del 2021 sia negli USA che nell’UE.
“Siamo molto felici di questo riconoscimento del nostro traguardo scientifico per una complessa patologia epatica e per l’ulteriore conferma della nostra collaborazione strategica con Fundación para la Investigación Médica Aplicada. Questo programma potrebbe essere rivoluzionario nel settore della terapia genica per disordini PFIC”, ha aggiunto la Dott.ssa Gloria González-Aseguinolaza, cofondatrice di Vivet Therapeutics e CSO e vicedirettore presso CIMA.
VTX-803 è stato recentemente oggetto di una presentazione orale alla 2019 ASGCT, una conferenza tenutasi nell’ambito dei convegni annuali della ESGCT 2019, nonché di una pubblicazione in Nature Communications.
