Genentech ha annunciato che la Food and Drug Administration statunitense ha approvato Gavreto per il trattamento di adulti con metastasi riarrangiate durante la trasfezione carcinoma polmonare non a piccole cellule positivo alla fusione rilevato da un test approvato dalla FDA. Questa indicazione è stata approvata nell’ambito del programma di approvazione accelerata della FDA sulla base dei dati dello studio ARROW di fase I / II. L’approvazione continua per questa indicazione può essere subordinata alla verifica e alla descrizione del beneficio clinico in uno studio di conferma. Gavreto è una terapia di precisione orale una volta al giorno progettata per indirizzare selettivamente le alterazioni della RET, comprese le fusioni e le mutazioni.
“L’approvazione della FDA di Gavreto per il carcinoma polmonare non a piccole cellule positivo alla fusione RET è un passo importante verso il nostro obiettivo di fornire un’opzione di trattamento efficace per ogni persona con diagnosi di cancro ai polmoni, non importa quanto raro o difficile da trattare il loro tipo di malattia”, ha detto Levi Garraway, chief medical officer e capo del Global Product Development. “Rimaniamo impegnati a trovare opzioni di trattamento personalizzate per le persone affette da cancro sulla base di specifiche alterazioni genomiche o molecolari e non vediamo l’ora di collaborare con Blueprint Medicines per esplorare ulteriormente il potenziale di Gavreto su più tipi di tumore alterato da RET”.
Le fusioni e le mutazioni che attivano la RET sono fattori chiave della malattia in molti tipi di cancro, tra cui NSCLC e carcinoma midollare della tiroide, e le opzioni di trattamento che mirano selettivamente a queste alterazioni genetiche sono limitate. Nel NSCLC, le fusioni RET rappresentano circa l’1-2% dei pazienti. Il test dei biomarcatori per queste fusioni è il modo più efficace per identificare le persone idonee al trattamento con Gavreto.
L’approvazione si basa sui risultati dello studio ARROW di fase I / II, in cui Gavreto ha prodotto risposte cliniche durature in persone con NSCLC positivo alla fusione RET con o senza terapia precedente e indipendentemente dal partner di fusione RET o dal coinvolgimento del sistema nervoso centrale. Gavreto ha dimostrato un tasso di risposta globale del 57% e un tasso di risposta completa del 5,7% nelle 87 persone con NSCLC precedentemente trattate con chemioterapia a base di platino, e la mediana la durata della risposta non è stata raggiunta. Nelle 27 persone con NSCLC naïve al trattamento, l’ORR era del 70% con un tasso di CR dell’11%. Le reazioni avverse più comuni sono state affaticamento, costipazione, dolore muscoloscheletrico e aumento della pressione sanguigna.
Gavreto è ora il sesto farmaco approvato dalla FDA nel portafoglio di trattamenti di Genentech per il cancro ai polmoni. La FDA ha concesso a Gavreto la designazione di terapia rivoluzionaria per il trattamento del NSCLC positivo alla fusione RET che è progredito dopo chemioterapia a base di platino e per MTC positivo alla mutazione RET che richiede un trattamento sistemico e per il quale non esistono trattamenti alternativi accettabili.
La FDA ha anche concesso la revisione prioritaria a Gavreto per il trattamento di persone con MTC mutante RET avanzato o metastatico e carcinoma tiroideo positivo alla fusione RET e si prevede che prenda una decisione sull’approvazione entro il 28 febbraio 2021. Questa nuova domanda di farmaco è stato accettato per la revisione nell’ambito del programma pilota RTOR della FDA, che mira a esplorare un processo di revisione più efficiente per garantire che trattamenti sicuri ed efficaci siano disponibili per i pazienti il prima possibile.
