Fibrosi cistica: nuovi dati confermano benefici del trattamento con Kaftrio e i modulatori CFTR
Vertex Pharmaceuticals annuncia la presentazione di cinque abstract con nuove evidenze di real-world relative al proprio portfolio di farmaci per la Fibrosi Cistica. I dati sono stati presentati in occasione della 45° Conferenza sulla Fibrosi Cistica della European Cystic Fibrosis Society che si èappena conclusa a Rotterdam.
Vertex ha presentato la prima analisi dei dati raccolti nel Registro dei pazienti della Fondazione statunitense per la FC relativi a oltre 16.000 persone con FC trattate con KAFTRIO in combinazione con ivacaftor per una media di nove mesi. Questa prima analisi ad interim di uno studio in corso post-autorizzativo della durata di cinque anni ha dimostrato che il trattamento real-world con KAFTRIO in combinazione con ivacaftor è associato a un miglioramento della funzionalità polmonare, auna riduzione del 77% del rischio di esacerbazioni polmonaririspetto al basale pre-KAFRIO in combinazione con ivacaftor, nonché a una riduzione dell’87% del rischio di trapianto polmonare e a una riduzione del 74% del rischio di morte, rispetto alla popolazione storica di pazienti del Registro della Fondazione statunitense per la FC del 2019. Non sono stati identificati nuovi segnalidi sicurezza.
Vertex ha presentatoanche dati che confrontano il tasso annuale di variazione della funzionalità polmonare in persone affette da FC di età pari o superiore a 12 anni con due mutazioni F508del o una mutazione F508del e una mutazione di funzionalità minima trattate con KAFTRIO in combinazione con ivacaftorin studi pivotali e in uno studio di estensione in aperto, rispetto ai controllistorici provenienti dal CFFPR statunitense non trattati con modulatori CFTR ed appaiati usandopropensity score. I risultati mostrano che, in questa popolazione, KAFTRIO in combinazione con ivacaftornon ha portato,in media,ad alcuna diminuzione nel ppFEV1 nell’arco di due anni, a differenza delle riduzioni osservatenei controlli abbinati. L’analisi evidenzia che il trattamento con KAFTRIO in combinazione con ivacaftorpotrebbe avere un impatto sulla traiettoria di declino della malattia polmonare dovuta a FC.
Vertex ha, inoltre, presentato i dati di uno studio real-world a lungo termine che dimostra come l’inizio del trattamento con KALYDECO in età precoce preservi la funzionalità polmonare in misura maggiore rispetto a quando KALYDECO viene iniziato in età più avanzata. Questi risultati dimostrano l’importanzadel trattamento precoce con questo farmacoper i pazienti eleggibili.
“Questi studi di real-world e a lungo termine dimostrano i beneficipotenziali della terapia con imodulatori CFTR e si aggiungono alle sostanziali evidenzesull’importanza di iniziare il trattamento sin dalla giovanissima età”, ha dichiarato Carmen Bozic, Executive Vicepresident, Global Medicines Development and Medical Affairs e Chief Medical Officer di Vertex. “Stiamo perseguendo la nostra missione nell’area della FC con l’obiettivo di sviluppare opzioni terapeuticheinnovative in grado di agire sulla causa alla base della malattia. Oggi possiamo dirci più vicini che mai al nostro traguardo finale, ovvero quello di garantire a tutti coloro che convivono con questa patologia trattamenti altamente efficaci”.
Oltre agli studi sopra citati, ulteriori abstract presentati dall’azienda alla Conferenza ECFS di quest’anno supportano l’uso a lungo termine e precoce dei modulatori CFTR: Abstract WS08.04: risultati di uno studio real-world in persone affette da FC con specifiche mutazioni difunzionalità residua, trattate con KALYDECO; Abstract WS17.02: risultati di uno studioesplorativo di fase 2 di estensione in aperto relativo a ORKAMBI in bambini con FC di età compresa tra 2 e 5 anni.
