FDA approva SYMDEKO per trattare la causa sottostante della fibrosi cistica nell’età infantile con determinate mutazioni nel gene CFTR
Vertex Pharmaceuticals Incorporated ha annunciato che la FDA statunitense ha approvato SYMDEKO per l’uso nei bambini con fibrosi cistica di età compresa tra 6 e 11 anni che hanno due copie del F508del-CFTR mutazione o che hanno almeno una mutazione nel gene del regolatore di conduttanza transmembrana della fibrosi cistica che è sensibile a SYMDEKO. È stato precedentemente approvato dalla FDA per l’uso in pazienti con fibrosi cistica di 12 anni e oltre con due copie della mutazione F508del o una copia di una mutazione reattiva negli Stati Uniti È ora disponibile un dosaggio addizionale delle compresse di SYMDEKO in relazione a questa approvazione.
“L’ampliamento dell’odierna approvazione di SYMDEKO nei bambini di età compresa tra 6 e 11 è un passo importante nei nostri sforzi per continuare a offrire opzioni di trattamento ai pazienti più giovani possibili e ci avvicina maggiormente al nostro obiettivo di sviluppare farmaci per tutte le persone che vivono con CF”, ha detto Reshma Kewalramani, Executive Vice President e Chief Medical Officer di Vertex.
Vertex ha completato uno studio multicentrico in aperto di 24 settimane di Fase 3 per valutare la farmacocinetica, la sicurezza e la tollerabilità di tezacaftor / ivacaftor e ivacaftor in bambini di età compresa tra 6 e 11 anni negli Stati Uniti e in Canada. Il regime è stato generalmente ben tollerato e i dati sulla sicurezza erano simili a quanto osservato in studi precedenti su pazienti di età pari o superiore ai 12 anni. I dati completi di questo studio saranno pubblicati entro la fine dell’anno.
“Abbiamo visto l’impatto clinico di SYMDEKO in persone con CF di età pari o superiore a 12 anni, e questa approvazione segna una pietra miliare cruciale per i pazienti di età compresa tra 6 e 11 anni che possono beneficiare della modulazione CFTR, permettendoci di trattare il difetto di base in CF in una fase precedente della malattia “, hanno affermato Seth Walker, University Hospitals di Cleveland, Cleveland Medical Center, Rainbow Babies e Children’s Hospital. “SYMDEKO è un’opzione terapeutica importante per le persone con CF che non hanno mai iniziato o hanno interrotto un altro modulatore CFTR.”
SYMDEKO / SYMKEVI è già stato approvato negli Stati Uniti, Canada, Svizzera, Australia e UE per il trattamento della FC in pazienti di età pari o superiore a 12 anni con determinate mutazioni. Vertex intende presentare una domanda per l’uso in pazienti di età compresa tra 6 e 11 anni presso l’Agenzia europea per i medicinali nella seconda metà del 2019. Per ulteriori informazioni su SYMDEKO o sui programmi di assistenza per i pazienti, visitare SYMDEKO.com o VertexGPS.com.
