Roche ha annunciato che la Commissione Europea ha approvato Evrysdi per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale 5q in pazienti di età pari o superiore a due mesi, con un diagnosi clinica di SMA Tipo 1, Tipo 2 o Tipo 3 o da una a quattro copie di SMN2. La SMA è una delle principali cause genetiche di morte nei neonati e 5q SMA è la forma più comune della malattia. La condizione causa debolezza muscolare e progressiva perdita di movimento e rimane un significativo bisogno insoddisfatto, in particolare negli adulti che convivono con questa condizione. “L’approvazione odierna di Evrysdi, il primo e unico trattamento SMA di comprovata efficacia che può essere assunto a casa, trasforma potenzialmente le opzioni di trattamento per un’ampia gamma di persone con SMA che vivono nell’UE”, ha affermato Levi Garraway, Chief Medical Officer di Roche e Head of Global Product Development. “Evitando la necessità di un’amministrazione in ospedale, Evrysdi può ridurre il carico di cure per coloro che convivono con la SMA, i loro caregiver e i sistemi sanitari. Ringraziamo la comunità SMA per la loro partnership, la fiducia che hanno riposto in noi e il loro impegno incrollabile per raggiungere questo importante traguardo”. L’approvazione si basa sui dati di due studi clinici, progettati per rappresentare un ampio spettro di persone che convivono con SMA: FIREFISH in neonati sintomatici di tipo 1 di età compresa tra 2 e 7 mesi e SUNFISH in bambini sintomatici di tipo 2 e 3 e adulti di età compresa tra 2 e 25 anni . SUNFISH è il primo e unico studio controllato con placebo a includere adulti con SMA di tipo 2 e 3. Evrysdi ha dimostrato un’efficacia e un profilo di sicurezza favorevoli, con il profilo di sicurezza stabilito in entrambi gli studi. “Accogliamo con favore l’approvazione odierna di Evrysdi per le persone con SMA in Europa e siamo orgogliosi del ruolo che abbiamo svolto nel suo sviluppo e della nostra partnership con Roche”, ha affermato la dott.ssa Nicole Gusset, presidente di SMA Europe. “Un recente sondaggio condotto da SMA Europe ha dimostrato che un’ampia percentuale di persone con SMA nell’UE non riceveva un trattamento approvato, il che le lasciava impotenti e frustrate. È fondamentale che collaboriamo con le autorità sanitarie, le autorità di regolamentazione e l’industria per assicurarci di i pazienti che ne hanno bisogno il prima possibile.” Roche sta lavorando a stretto contatto con gli organismi di rimborso e valutazione nei paesi europei per consentire un accesso ampio e rapido ai pazienti bisognosi. Evrysdi sarà accessibile ai pazienti in Germania nei prossimi giorni e in Francia dall’inizio di aprile attraverso la coorte di autorizzazione temporanea per l’uso. I fascicoli di rimborso sono stati presentati in molti paesi in attesa della decisione odierna della Commissione europea di ridurre al minimo qualsiasi ritardo nell’accesso dei pazienti. La decisione della Commissione europea fa seguito a una raccomandazione positiva del Comitato per i medicinali per uso umano nel febbraio 2021. La revisione è stata completata nell’ambito del percorso di valutazione accelerata per i medicinali, offerto ai medicinali ritenuti di maggiore interesse per sanità pubblica e innovazione terapeutica. Questa approvazione è applicabile a tutti i 27 stati membri dell’Unione Europea, nonché a Islanda, Norvegia e Liechtenstein. Evrysdi ha ottenuto la designazione PRIME dall’Agenzia europea per i medicinali nel 2018 e la designazione di farmaco orfano nel 2019. Il mantenimento della designazione di farmaco orfano è stato recentemente confermato dal Comitato per i medicinali orfani sulla base del presupposto del vantaggio significativo di Evrysdi rispetto ai trattamenti esistenti. Evrysdi è stato approvato in 38 paesi e presentato in altri 33 paesi. Roche guida lo sviluppo clinico di Evrysdi come parte di una collaborazione con la Fondazione SMA e PTC Therapeutics.
