Disarm Therapeutics presenta nuovi dati che convalidano il ruolo di SARM1 nella degenerazione assonale

Disarm Therapeutics ha annunciato dati che dimostrano che l’inibizione genetica di SARM1 previene la degenerazione assonale nei sistemi nervoso centrale, oculare e periferico. Disarm ha anche scoperto che l’inibizione di SARM1 abbassa due biomarcatori – sangue NF-L e cADPR – fornendo informazioni critiche sullo sviluppo di inibitori di piccole molecole di SARM1, identificati dai fondatori scientifici di Disarm come il motore principale della degenerazione assonale.
La degenerazione assonale è una patologia comune ma non indirizzata in una vasta gamma di malattie neurologiche. Provoca disabilità e progressione della malattia nelle malattie croniche e acute dei sistemi nervoso centrale, oculare e periferico come la sclerosi multipla, la sclerosi laterale amiotrofica, il glaucoma e le neuropatie periferiche. Disarm Therapeutics sta sviluppando inibitori SARM1 che modificano la malattia per trattare la degenerazione assonale.
I punti salienti dei dati presentati a Neuroscience 2018 includono: la delezione genetica di SARM1 protegge gli assoni in vitro e in vivo; cADPR, un metabolita di SARM1, è stato identificato, per la prima volta, come un biomarker prossimale dell’attività enzimatica SARM1 in vitro e in vivo; NF-L, un biomarker prognostico di neurodegenerazione sempre più utilizzato in clinica, viene rilasciato nel sangue in seguito a degenerazione assonale del sistema nervoso centrale, oculare e PNS in modo SARM1-dipendente
“I dati presentati al Neuroscience 2018 sono pietre miliari importanti nel lavoro di Disarm mentre sviluppiamo inibitori di piccole molecole che impediscono la degenerazione assonale in malattie come la sclerosi multipla e le neuropatie periferiche”, ha detto Rajesh Devraj, PhD, fondatore e direttore scientifico di Disarm Therapeutics. “Ora abbiamo biomarcatori convalidati che misurano l’attività di SARM1 e la degenerazione assonale. Questi sono strumenti importanti per tradurre rapidamente le nostre terapie nelle sperimentazioni cliniche umane e, in definitiva, nei pazienti “.