Amylyx Pharmaceuticals riceve il parere negativo del CHMP sull’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata di AMX0035 per il trattamento della SLA nell’Unione Europea
Amylyx Pharmaceuticals ha annunciato che il comitato per i medicinali per uso umano del L’Agenzia europea per i medicinali ha adottato un parere negativo sulla domanda di condizionale autorizzazione all’immissione in commercio di AMX0035, con il nome commerciale ALBRIOZA, per il trattamento di adulti con amiotrofia laterale sclerosi nell’Unione europea. L’aggiornamento di oggi segue quello di maggio 2023 della Società annuncio che il CHMP tendeva a esprimere un parere negativo.
“Siamo fiduciosi nella forza dei nostri dati di prova CENTAUR, che riteniamo soddisfino i criteri approvazione condizionata. Questi dati sono stati anche alla base della piena approvazione ricevuta dalla U.S. Food and Drug Administration e l’approvazione con condizioni da parte di Health Canada”, ha affermato Tammy Sarnelli, Global Head, Regulatory Affairs and Clinical Compliance presso Amylyx. “Non siamo d’accordo con l’opinione del CHMP e richiederà una procedura formale di riesame dell’attuale domanda di autorizzazione all’immissione in commercio.” CENTAUR ha raggiunto il suo risultato primario prespecificato e AMX0035 è la prima terapia per la SLA a dimostrare, nello stesso studio, sia un beneficio statisticamente significativo in funzione, sia un beneficio osservato su sopravvivenza globale in un’analisi post hoc a lungo termine. AMX0035 ha dimostrato di essere generalmente ben tollerato profilo di sicurezza nello studio CENTAUR, con tassi riportati simili di eventi avversi e interruzioni nello studio CENTAUR AMX0035 e gruppi placebo durante la fase randomizzata di 24 settimane; tuttavia, eventi gastrointestinali si è verificato con maggiore frequenza nel gruppo AMX0035. I dati CENTAUR sono stati pubblicati su riviste mediche sottoposte a revisione paritaria, incluso il “New England Journal of Medicine, Muscle & Nerve” e “Journal of Neurology, Neurosurgery, and Psychiatry”.
“Continueremo a impegnarci con CHMP ed EMA attraverso il processo di riesame con l’obiettivo di rendendo ALBRIOZA disponibile in Europa così come negli Stati Uniti e in Canada. Sappiamo quanto sia prezioso il tempo è per le persone affette da SLA e le loro famiglie”, hanno dichiarato Joshua Cohen e Justin Klee, Co-CEO di Amylyx. La procedura di riesame è un processo di circa quattro mesi, che include la nomina di un relatore e correlatore diversi dalla valutazione iniziale. Al termine del ri- esame, il CHMP adotterà un parere finale.
“Mentre il nostro MAA continua ad essere in fase di revisione, lavoreremo anche per completare la nostra Fase 3 globale Studio PHOENIX, con risultati topline previsti per la metà del 2024, che forniranno importanti informazioni aggiuntive dati sul profilo di efficacia e sicurezza di ALBRIOZA”, ha dichiarato Stéphanie Hoffmann-Gendebien, Generale Manager e Head of EMEA presso Amylyx. “Rimaniamo impegnati a esplorare tutti i potenziali percorsi da seguire. Non ci sono state nuove innovazioni approvate in Europa per questa malattia devastante in oltre 25 anni, e riconosciamo l’urgente necessità della comunità SLA in Europa di accedere a nuove opzioni terapeutiche”. La SLA colpisce circa 29.000 persone negli Stati Uniti e si stima che più di 30.000 persone siano che vivono con la SLA in Europa.
