Malattia di Alzheimer: aggiornamento sulla procedura di autorizzazione per aducanumab nell’Unione Europea
Biogen e Eisai hanno annunciato che il Comitato per i Medicinali per Uso Umano dell’Agenzia Europea per i Medicinali ha espresso un parere negativo riguardo la domanda di autorizzazione all’immissione in commercio presentata per aducanumab, per il trattamento delle fasi iniziali di malattia conosciute come declino cognitivo lieve dovuto alla malattia di Alzheimer e demenza lieve nella malattia di Alzheimer. Questa decisione è allineata al voto con tendenza sfavorevole espresso dal Comitato a novembre 2021. Biogen chiederà un riesame del parere espresso dal CHMP.
“Per le persone europee colpite dalla malattia di Alzheimer la mancanza di opzioni terapeutiche per trattare la malattia nelle prime fasi è ogni giorno una realtà. Più aspettiamo, più persone progrediranno a uno stadio più avanzato e perderemo l’opportunità di poterle potenzialmente trattare. – ha detto Priya Singhal, Head of Global Safety & Regulatory Sciences e interim Head of Research & Development in Biogen – Come parte del processo di riesame, cercheremo di rispondere efficacemente alle motivazioni espresse nel parere negativo del CHMP con l’obiettivo di rendere questo farmaco disponibile in Unione Europea. I pazienti Europei meritano l’accesso a trattamenti innovativi per la malattia di Alzheimer”.
Il regolamento della Commissione Europea consente alle aziende di chiedere il riesame di un parere del CHMP a fronte della presentazione di una documentazione contenente le motivazioni dettagliate della richiesta. Il comitato ha poi 60 giorni per riesaminare il proprio parere.
La domanda di autorizzazione all’immissione in commercio per aducanumab includeva dati sull’efficacia, la sicurezza e l’impatto sui biomarcatori della malattia di Alzheimer, risultanti da un programma di sviluppo clinico mondiale che comprendeva diversi studi, per un totale di circa 3.600 pazienti arruolati provenienti da più di 20 paesi nel mondo.
Lo scorso giugno 2021 la Food and Drug Administration ha concesso negli Stati Uniti l’approvazione accelerata per aducanumab-avwa, 100 mg/mL, iniezione per somministrazione endovenosa, come primo trattamento per la malattia di Alzheimer per colpire uno dei principali meccanismi patologici sottostanti la malattia tramite la riduzione delle placche di proteina beta amiloide nel cervello. Aducanumab è approvato anche negli Emirati Arabi Uniti.
Negli Stati Uniti, aducanumab è indicato per il trattamento della malattia di Alzheimer. Il trattamento con aducanumab deve essere iniziato in pazienti con decadimento cognitivo lieve o stadio di demenza lieve della malattia, la popolazione in cui il trattamento è stato iniziato negli studi clinici. Non ci sono dati di sicurezza o efficacia sull’inizio del trattamento in stadi precedenti o successivi della malattia rispetto a quelli studiati. Questa indicazione è stata approvata da FDA con procedura accelerata ed è basata sulla riduzione delle placche di proteina beta amiloide osservata nei pazienti trattati con aducanumab. Il mantenimento dell’autorizzazione è soggetto alla verifica del beneficio clinico tramite studio di conferma.
Aducanumab è un anticorpo monoclonale diretto contro la beta-amiloide. L’accumulo di placche di proteina beta- amiloide nel cervello è una caratteristica fisiopatologica che definisce la malattia di Alzheimer. L’approvazione accelerata di aducanumab è stata concessa negli Stati uniti sulla base dei dati degli studi clinici che mostrano l’effetto di aducanumab sulla riduzione delle placche di beta-amiloide, un biomarcatore surrogato che è ragionevolmente probabile che predica un beneficio clinico, in questo caso una riduzione del declino clinico.
Aducanumab può causare gravi effetti collaterali tra cui: anomalie dell’immagine MRI correlate all’amiloide o “ARIA”. Le ARIA sono un effetto collaterale comune che in genere non causa alcun sintomo, ma che può rivelarsi grave. Anche se la maggior parte delle persone non ha sintomi, alcune persone possono avere sintomi come: mal di testa, confusione, vertigini, cambiamenti di visione e nausea. L’operatore sanitario del paziente farà eseguire una risonanza magnetica prima e durante il trattamento con aducanumab per verificare la presenza di ARIA. Aducanumab può anche causare gravi reazioni allergiche. Gli effetti collaterali più comuni di aducanumab includono: essudazione in aree del cervello, in presenza o assenza di piccole macchie di sanguinamento nel cervello o sulla superficie del cervello (ARIA); mal di testa; cadute. I pazienti dovrebbero chiamare il proprio medico per un consiglio sugli effetti collaterali.
