La FDA approva ENSPRYNG di Roche per il disturbo dello spettro della neuromielite ottica
Roche ha annunciato che la Food and Drug Administration statunitense ha approvato ENSPRYNG come primo e unico trattamento sottocutaneo per adulti che convivono con anti-acquaporina-4 disturbo dello spettro della neuromielite ottica positiva agli anticorpi. NMOSD è una malattia autoimmune rara, permanente e debilitante del sistema nervoso centrale, spesso diagnosticata erroneamente come sclerosi multipla, che danneggia principalmente i nervi ottici e il midollo spinale, causando cecità, debolezza muscolare e paralisi.
“L’approvazione odierna della FDA di ENSPRYNG, il primo trattamento NMOSD sottocutaneo che utilizza una nuova tecnologia di anticorpi di riciclaggio, si basa sul lavoro che abbiamo svolto nella sclerosi multipla con OCREVUS per sviluppare farmaci di prima classe e promuovere la comprensione scientifica delle malattie neuroimmunologiche”, ha affermato Levi Garraway, Chief Medical Officer e Head of Global Product Development. “Ringraziamo la comunità NMOSD, compresi i pazienti e i ricercatori che hanno partecipato agli studi clinici ENSPRYNG”.
ENSPRYNG è un anticorpo monoclonale umanizzato e l’unica terapia approvata progettata per mirare e inibire l’attività del recettore dell’interleuchina-6, che si ritiene svolga un ruolo chiave nell’infiammazione associata a NMOSD. Il trattamento è stato progettato da Chugai, un membro del gruppo Roche, utilizzando una nuova tecnologia di riciclaggio degli anticorpi, che rispetto alla tecnologia convenzionale, consente una maggiore durata della circolazione degli anticorpi e del dosaggio sottocutaneo ogni quattro settimane.
“Per le persone con NMOSD, le ricadute possono causare effetti neurologici devastanti, irreversibili e disabilitanti”, ha affermato il professor Jeffrey Bennett, Neurology & Ophthalmology dell’Università del Colorado, e ricercatore per gli studi clinici fondamentali ENSPRYNG. “Avere una terapia approvata che può essere somministrata per via sottocutanea a casa e ha dimostrato un impatto sulla frequenza delle ricadute, è un importante progresso per i pazienti”.
“Siamo molto ottimisti che l’aggiunta di questa nuova opzione di trattamento approvata farà una differenza significativa per coloro che convivono con NMOSD, coloro che li amano e li supportano e i medici che li curano”, ha detto Victoria Jackson, fondatrice, The Guthy-Jackson Charitable Foundation . “Quando a mia figlia è stata diagnosticata la NMOSD nel 2008, non c’erano opzioni di trattamento approvate e una mancanza critica di risorse e comprensione per le persone che convivono con questo disturbo invalidante. Dopo anni di impegno e collaborazione dedicati, l’approvazione di ENSPRYNG da parte della FDA esemplifica come i pazienti, l’industria e il mondo accademico possono trovare soluzioni insieme”.
ENSPRYNG può essere somministrato a casa da una persona che convive con NMOSD o da un caregiver seguendo la formazione di un operatore sanitario. Il trattamento con ENSPRYNG viene somministrato ogni quattro settimane dopo una dose di carico iniziale.
ENSPRYNG sarà disponibile negli Stati Uniti tra due settimane.
L’approvazione della FDA si basa sui risultati di uno dei più grandi programmi di studi clinici cardine intrapresi per questo raro disturbo neurologico
Questa approvazione è supportata dai risultati di due studi clinici controllati randomizzati di Fase III, gli studi SAkuraStar e SAkuraSky, in cui ENSPRYNG ha dimostrato un’efficacia robusta e sostenuta e un profilo di sicurezza favorevole negli adulti con NMOSD positivo all’anticorpo AQP4. I risultati si sono mantenuti per 96 settimane, riducendo significativamente il rischio di ricaduta rispetto al placebo in monoterapia e quando utilizzato in concomitanza con la terapia immunosoppressiva di base, che è stata comunemente utilizzata per gestire i sintomi NMOSD associati alle recidive.
Nel sottogruppo positivo agli anticorpi AQP4 dello studio in monoterapia SAkuraStar, il 76,5% dei pazienti trattati con ENSPRYNG era libero da ricadute a 96 settimane, rispetto al 41,1% con il placebo. Nello studio SAkuraSky, che ha valutato ENSPRYNG quando utilizzato in concomitanza con IST al basale, il 91,1% dei pazienti del sottogruppo positivo per anticorpi AQP4 trattati con ENSPRYNG era libero da ricadute a 96 settimane, rispetto al 56,8% con placebo. L’endpoint primario sia di SAkuraStar che di SAkuraSky era il tempo alla prima recidiva definita dal protocollo (PDR) valutata da un comitato di revisione indipendente nel periodo in doppio cieco.
Le reazioni avverse più comuni con ENSPRYNG sono state nasofaringite, cefalea, infezione del tratto respiratorio superiore, gastrite, eruzione cutanea, artralgia, dolore alle estremità, affaticamento e nausea.
