Takeda annuncia dati interessanti dallo studio di fase 2 su pevonedistat più azacitidina nei pazienti con MDS ad alto rischio
Takeda Pharmaceutical ha annunciato che i risultati dello studio di fase 2 su Pevonedistat-2001 saranno presentati nel corso di sessioni orali in occasione del 56°Congresso annuale dell’American Society of Clinical Oncology e del 25° Congresso annuale della European Hematology Association che si svolgeranno entrambi in modalità virtuale.
Lo studio ha valutato pevonedistat più azacitidina rispetto all’azacitidina da sola in pazienti con leucemie rare, incluse sindromi mielodisplastiche ad alto rischio. Questi risultati mostrano che la combinazione di pevonedistat e azacitidina è un approccio terapeutico molto attivo e promettente e suggerisce un beneficio nel sottogruppo HR-MDS su più endpoint clinicamente significativi, tra cui la sopravvivenza globale, la sopravvivenza libera da eventi, la remissione completa e indipendenza trasfusionale, con un profilo di sicurezza simile alla sola azacitidina.
Lo studio Pevonedistat-2001 è stato progettato come studio di prova del concetto in pazienti con HR-MDS, leucemia mielomonocitica cronica ad alto rischio e leucemia mieloide acuta a basso scoppio. Sebbene non abbia raggiunto un significato statistico predefinito per l’endpoint primario dell’OS, il trattamento con la combinazione pevonedistat ha dimostrato un OS numericamente più lungo rispetto alla sola azacitidina e una tendenza al beneficio nell’EFS, definita come morte o trasformazione in AML.
“Siamo molto ottimisti sul pevonedistat sulla base di questi risultati di Fase 2, in particolare nel sottogruppo MDS ad alto rischio, che ha dimostrato che la combinazione di pevonedistat e azacitidina ha offerto benefici ai pazienti a livello di numerosi endpoint chiave, senza introdurre ulteriori problemi di sicurezza. Non solo la combinazione ha dimostrato una sopravvivenza più lunga, ma i pazienti nel sottogruppo MDS ad alto rischio hanno anche ottenuto tassi di risposta più elevati e una maggiore indipendenza trasfusionale”, ha affermato Christopher Arendt, capo dell’unità di area terapeutica oncologica di Takeda. “Non vediamo l’ora di sviluppare questo set di dati con il nostro processo PANTHER di Fase 3, che ha completato l’iscrizione lo scorso autunno e supporterà la registrazione per pevonedistat a livello globale.”
Non ci sono stati progressi nel trattamento dell’HR-MDS da oltre un decennio e le attuali opzioni di trattamento offrono benefici limitati. Pevonedistat potrebbe essere la prima nuova opzione di trattamento per questi pazienti.
“È entusiasmante vedere risultati così incoraggianti nello studio Pevonedistat-2001, in particolare negli MDS ad alto rischio, un tipo aggressivo di MDS associato a prognosi sfavorevole, qualità della vita ridotta e maggiori possibilità di trasformazione in AML”, ha affermato Lionel Adès, Hôpital Saint-Louis e un ricercatore primario dello studio Pevonedistat-2001. “L’aggiunta di pevonedistat all’attuale standard di assistenza nella MDS ad alto rischio ha raddoppiato i tassi di remissione completa, aumentato la durata della risposta e migliorato i risultati a lungo termine con un profilo di sicurezza simile alla sola azacitidina, che può rispondere a un bisogno significativo di persone che vivono con questo patologia.”
Risultati primari dello studio di fase 2 Pevonedistat-2001 di Pevonedistat più azacitidina in pazienti con sindromi mielodisplastiche ad alto rischio, leucemia mielomonocitica cronica ad alto rischio e leucemia mieloide acuta a basso rischio.
