CRISPR Therapeutics e Vertex Pharmaceuticals annunciano la designazione di FDA Regenerative Medicine Advanced Therapy concessa a CTX001 per il trattamento delle emoglobinopatie gravi
CRISPR Therapeutics e Vertex Pharmaceuticals Incorporated hanno annunciato che la Food and Drug Administration statunitense ha concesso la designazione di Terapia Avanzata di Medicina Rigenerativa a CTX001, uno stelo ematopoietico sperimentale, autologo, modificato da geni terapia cellulare, per il trattamento della grave malattia a cellule falciformi e della beta talassemia trasfusionale.
“La designazione RMAT è un’altra importante pietra miliare normativa per CTX001 e sottolinea il potenziale trasformativo di una terapia basata sul CRISPR per i pazienti con emoglobinopatie gravi”, ha affermato Samarth Kulkarni, Amministratore delegato di CRISPR Therapeutics. “Ci aspettiamo di condividere ulteriori dati clinici su CTX001 nei forum medici e scientifici di quest’anno mentre continuiamo a lavorare a stretto contatto con le agenzie di regolamentazione globali per accelerare lo sviluppo clinico di CTX001”.
“I primi dati clinici annunciati per CTX001 alla fine dell’anno scorso hanno rappresentato un progresso chiave nei nostri sforzi per portare terapie basate sul CRISPR a persone con beta talassemia e anemia falciforme e dimostrare il potenziale curativo di questa terapia”, ha affermato Bastiano Sanna, Executive Vice President e Chief of Cell and Genetic Therapies presso Vertex. “Siamo incoraggiati da queste recenti designazioni normative da parte della FDA e dell’EMA, che parlano del potenziale impatto che questa terapia potrebbe avere per i pazienti.”
Istituito ai sensi del 21st Century Cures Act, la designazione RMAT è un programma dedicato progettato per accelerare lo sviluppo di farmaci e rivedere i processi per promettenti prodotti della pipeline, comprese le terapie genetiche. Una terapia di medicina rigenerativa è ammissibile alla designazione RMAT se è intesa a trattare, modificare, invertire o curare una malattia o una condizione grave o pericolosa per la vita e prove cliniche preliminari indicano che il farmaco o la terapia ha il potenziale per affrontare esigenze mediche insoddisfatte per tale malattia o condizione. Simile alla designazione Breakthrough Therapy, la designazione RMAT offre i vantaggi di un’intensa guida della FDA sullo sviluppo efficiente di farmaci, inclusa la possibilità di interazioni precoci con la FDA per discutere endpoint surrogati o intermedi, potenziali modi per supportare l’approvazione accelerata e soddisfare i requisiti post-approvazione, priorità potenziale revisione della domanda di licenza biologica (BLA) e altre opportunità per accelerare lo sviluppo e la revisione.
Oltre alla designazione RMAT, CTX001 ha ricevuto la designazione di farmaco orfano dalla FDA statunitense per TDT e dalla Commissione europea per TDT e SCD. CTX001 ha anche la designazione Fast Track della FDA statunitense per TDT e SCD.
