Vertex riporta i risultati finanziari del terzo trimestre 2019

Vertex Pharmaceuticals ha riportato risultati finanziari consolidati per il terzo trimestre conclusosi il 30 settembre 2019 e ha ribadito la sua guida sui ricavi totali del prodotto per l’intero anno 2019.

“Il 2019 è stato un anno di significativi progressi per Vertex in tutte le parti della nostra attività. Con l’approvazione storica di TRIKAFTA, siamo ora un passo avanti verso la fornitura di trattamenti per un massimo del 90% di tutte le persone con CF. Abbiamo anche avuto enorme successo nel portare i nostri farmaci CF a più pazienti in tutto il mondo con accordi di rimborso recentemente raggiunti in Inghilterra, Spagna, Australia e Scozia, e attraverso l’espansione delle etichette ai pazienti più giovani “, ha dichiarato Jeffrey Leiden, Presidente, Presidente e Capo Amministratore delegato di Vertex. “La società continua anche ad attuare con successo la nostra strategia di creazione di farmaci trasformativi per malattie gravi attraverso l’innovazione seriale. Si prevede che il rapido progresso della nostra pipeline produrrà dati di prova in più malattie nel 2020, che porteranno Vertex a continuare crescita negli anni a venire”.

I ricavi totali dei prodotti sono aumentati del 21% rispetto al terzo trimestre del 2018, principalmente a causa dell’assorbimento globale di SYMDEKO e SYMKEVI in pazienti di età pari o superiore a 12 anni.

L’utile netto GAAP è diminuito rispetto al terzo trimestre del 2018, principalmente a causa di un pagamento anticipato di 175 milioni di dollari nell’ambito della collaborazione recentemente ampliata di Vertex con CRISPR Therapeutics, ed è stato parzialmente compensato dalla forte crescita dei ricavi totali dei prodotti.

L’utile netto non GAAP è aumentato rispetto al terzo trimestre del 2018, trainato dalla forte crescita dei ricavi totali dei prodotti, ed è stato parzialmente compensato dall’aumento delle spese operative e delle imposte sul reddito.

Le disponibilità liquide e mezzi equivalenti e titoli negoziabili al 30 settembre 2019 ammontano a 4 miliardi di dollari, con un incremento di circa 800 milioni di dollari rispetto ai 3,2 miliardi di dollari al 31 dicembre 2018.

Le spese combinate di ricerca e sviluppo GAAP e SG&A sono aumentate rispetto al terzo trimestre del 2018, principalmente a causa del pagamento anticipato di 175 milioni di dollari a CRISPR Therapeutics.

Le spese combinate di ricerca e sviluppo non GAAP e SG&A sono aumentate rispetto al terzo trimestre del 2018, principalmente a causa degli investimenti incrementali a supporto dell’uso globale dei medicinali di Vertex e dell’espansione della pipeline di Vertex in CF e altre nuove aree patologiche.

Le imposte sul reddito GAAP e non GAAP sono aumentate in modo significativo rispetto al terzo trimestre del 2018 a causa del rilascio da parte di Vertex del proprio fondo di valutazione sulla maggior parte delle imposte differite attive nel quarto trimestre del 2018. Imposte sul reddito GAAP e non GAAP nel terzo trimestre del 2019 includono un accantonamento per le imposte sul reddito sul reddito ante imposte di Vertex utilizzando un’aliquota fiscale effettiva stimata che si avvicina alle aliquote legali. Questo accantonamento per le imposte sul reddito include un significativo onere non in contanti dovuto alla capacità di Vertex di compensare il suo reddito al lordo delle imposte rispetto alle perdite operative nette precedentemente beneficiate. Fare riferimento a “Informazioni supplementari sull’imposta sul reddito” per la discussione delle componenti in contanti e non in contanti del fondo imposte sul reddito di Vertex.

Il 21 ottobre 2019, la società ha annunciato che la Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha approvato TRIKAFTA per il trattamento della FC nelle persone di età pari o superiore a 12 anni con almeno una mutazione F508del. TRIKAFTA è il quarto farmaco innovativo di Vertex approvato per il trattamento della causa sottostante della FC.
Le iscrizioni sono in corso in uno studio di fase 3 che valuta il regime di associazione elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor in bambini con FC di età compresa tra 6 e 11 anni che hanno due mutazioni F508del e in bambini che hanno una mutazione F508del e una mutazione minima.
Vertex continua a compiere progressi verso l’ottenimento dell’approvazione e del rimborso per i suoi farmaci CF a livello globale. I punti salienti recenti includono: rimborso per ORKAMBI e SYMDEKO per pazienti idonei in Inghilterra, Spagna, Australia e Scozia; opinione positiva del CHMP per KALYDECO nell’Unione europea per i bambini di 6 mesi.
Una domanda di autorizzazione all’immissione in commercio presentata all’Agenzia europea per i medicinali per il regime di combinazione elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor per il trattamento di persone con FC di età pari o superiore a 12 anni.

Nel quarto trimestre del 2019, Vertex prevede di avviare uno studio di prova di fase 2 del suo primo correttore orale di piccole molecole, VX-814, per il trattamento del deficit di alfa-1 antitripsina. Si prevede che questo studio arruolerà circa 50 pazienti con deficit di AAT con due mutazioni Z. Lo studio valuterà dosi multiple di VX-814 somministrate per 28 giorni rispetto al placebo. Gli endpoint primari saranno la variazione del livello di proteina AAT funzionale nel sangue, nonché la sicurezza e la tollerabilità. In attesa di iscrizione, Vertex prevede di ottenere dati da questo studio nel 2020.
E’ in corso uno studio di fase 1 su volontari sani che valutano VX-864, il secondo correttore sperimentale di piccole molecole per il trattamento della carenza di AAT.

Sono in corso iscrizioni negli studi di Fase 1/2 che valutano la nuova terapia di editing genetico CTX001 per il trattamento della grave malattia a cellule falciformi e della beta talassemia. Vertex e il suo partner CRISPR Therapeutics hanno in programma di fornire i primi dati clinici da questi studi nel quarto trimestre del 2019. Questi dati includeranno misurazioni di sicurezza ed efficacia per i pazienti con beta talassemia e anemia falciforme trattati con CTX001.

Uno studio di fase 1 su volontari sani che valutano la VX-147 dovrebbe essere completato nel quarto trimestre del 2019. VX-147 è il primo farmaco sperimentale orale per molecole di piccole dimensioni per il trattamento della glomerulosclerosi focale segmentata mediata da APOL1 e altri gravi malattie renali. In attesa dei risultati dello studio di fase 1, Vertex prevede di avviare uno studio di prova di fase 2 nel 2020 per valutare la capacità del VX-147 di ridurre i livelli di proteine ​​nelle urine. Vertex sta inoltre facendo avanzare diversi altri inibitori APOL1 attraverso lo sviluppo preclinico.

È in corso uno studio di fase 1 su volontari sani che valutano l’inibitore sperimentale NaV1.8 VX-961 per il trattamento del dolore. VX-961 ha ottenuto la designazione Fast Track dalla FDA.

Il 10 ottobre 2019, Vertex ha completato l’acquisizione precedentemente annunciata di Semma Therapeutics, una società privata di biotecnologia che ha aperto la strada all’uso di isolotti umani derivati ​​dalle cellule staminali come trattamento potenzialmente curativo per il diabete di tipo 1.

In questo comunicato stampa, i risultati finanziari e gli orientamenti finanziari di Vertex sono forniti in conformità con i principi contabili generalmente accettati negli Stati Uniti e utilizzando determinate misure finanziarie non GAAP. In particolare, i risultati finanziari e le linee guida non GAAP escludono dal reddito al lordo delle imposte di Vertex le spese di compensazione basate su azioni, i ricavi e le spese relative alle transazioni di sviluppo commerciale tra cui accordi di collaborazione, acquisizioni di attività e entità a interesse variabile consolidato utili o perdite relativi al valore equo degli investimenti strategici della società, costi relativi all’acquisizione e altre rettifiche. I risultati finanziari non GAAP della società escludono inoltre dal proprio accantonamento o beneficio dalle imposte sul reddito l’impatto fiscale stimato relativo alle sue rettifiche non GAAP sul reddito al lordo delle imposte sopra descritte. Questi risultati sono forniti come complemento ai risultati forniti in conformità con GAAP poiché il management ritiene che queste misure finanziarie non GAAP aiutino a indicare le tendenze sottostanti nel business dell’azienda, sono importanti nel confrontare i risultati attuali con i risultati del periodo precedente e forniscono ulteriori informazioni riguardanti il posizione. Il management utilizza anche queste misure finanziarie non GAAP per stabilire budget e obiettivi operativi che sono comunicati internamente ed esternamente e per gestire gli affari dell’azienda e valutarne le prestazioni. La società rettifica, se del caso, sia i ricavi che le spese al fine di riflettere le operazioni dell’azienda. La società fornisce una guida per quanto riguarda i ricavi dei prodotti in conformità con GAAP e fornisce indicazioni per spese di ricerca e sviluppo e vendite combinate, generali e amministrative sia su base GAAP che non GAAP. La società fornisce inoltre una guida in merito alle imposte sul reddito previste in percentuale del reddito al lordo delle imposte su base non GAAP. La guida relativa alle spese di ricerca e sviluppo GAAP e alle spese di vendita, generali e amministrative non include le stime associate a eventuali attività di sviluppo commerciale future. Una riconciliazione dei risultati finanziari GAAP con risultati finanziari non GAAP è inclusa nelle informazioni finanziarie allegate.