FDA concede la Fast Track designation a empagliflozin come terapia per lo scompenso cardiaco

Boehringer Ingelheim ed Eli Lilly and Company hanno annunciato che la Food and Drug Administration ha concesso la Fast Track designation a empagliflozin come terapia per la riduzione del rischio di mortalità per cause cardiovascolari e ospedalizzazione per scompenso cardiaco in soggetti con scompenso cardiaco cronico. La concessione della Fast Track designation favorisce lo sviluppo di nuove terapie per patologie gravi, per le quali esistono forti esigenze insoddisfatte, allo scopo di accelerare la disponibilità di nuove opzioni terapeutiche ai pazienti.

Nel caso specifico, la Fast Track designation è stata concessa in relazione al programma di studi in corso EMPEROR, che comprende i trial EMPEROR-Reduced ed EMPEROR-Preserved. Questi studi valutano l’effetto di empagliflozin su esiti di mortalità per cause cardiovascolari e ospedalizzazione per scompenso cardiaco in soggetti adulti affetti da scompenso cardiaco cronico e, rispettivamente, con frazione di eiezione ridotta o conservata.

“Lo scompenso cardiaco è tra le prime cause di ospedalizzazione, con oltre un milione di ricoveri l’anno solamente negli Stati Uniti e in Europa. Eppure, le opzioni terapeutiche per coloro che convivono con questa patologia invalidante sono ancora limitate – ha dichiarato Waheed Jamal, Corporate Vice President e Responsabile Area Cardiovascolare e Metabolica di Boehringer Ingelheim – La concessione della procedura di approvazione accelerata da parte dell’FDA a empagliflozin costituisce un importante passo avanti per affrontare questa necessità insoddisfatta negli Stati Uniti e siamo ansiosi di lavorare con l’FDA nella valutazione del farmaco come terapia volta a migliorare gli esiti per quei soggetti adulti che soffrono di scompenso cardiaco cronico”.

“Boehringer Ingelheim e Lilly sono impegnate a sviluppare terapie per la salute pubblica, rappresentate dalle malattie cardio-metaboliche, tra cui lo scompenso cardiaco – ha affermato Jeff Emmick, Vicepresidente Sviluppo di Prodotto di Lilly Diabetologia – Siamo impazienti di vedere i risultati degli studi EMPEROR e dello sviluppo di empagliflozin in questo ambito”.

I due studi di Fase III EMPEROR in oltre 8.500 soggetti con scompenso cardiaco cronico sono volti a valutare l’effetto della terapia con empagliflozin sugli esiti primari di mortalità per cause vascolari e ospedalizzazione per scompenso cardiaco. Gli studi EMPEROR fanno parte del programma che valuta empagliflozin nello scompenso cardiaco cronico.

Il programma che valuta empagliflozin nello scompenso cardiaco cronico è costituito dagli studi EMPEROR-Preserved ed EMPEROR-Reduced e dallo studio EMPA-VISION. Sono studi di valutazione dell’efficacia e della sicurezza in oltre 9.000 adulti con scompenso cardiaco cronico, compresi diabetici e non diabetici.  

Gli studi EMPEROR sono due studi di Fase III, randomizzati, in doppio cieco, di empagliflozin una volta/die, rispetto a placebo, in adulti con scompenso cardiaco con frazione di eiezione ridotta o conservata, con e senza diabete, in aggiunta a terapia standard.

Scompenso cardiaco con frazione di eiezione conservata si ha quando il miocardio si contrae normalmente, ma il ventricolo non si riempie a sufficienza di sangue, e nel cuore entra, pertanto, meno sangue rispetto alla normalità.

Scompenso cardiaco con frazione di eiezione ridotta si ha quando la contrazione del muscolo cardiaco non avviene come dovrebbe e la quantità di sangue in uscita dal cuore è inferiore alla normalità.

Lo scompenso cardiaco è una patologia progressiva, invalidante e potenzialmente fatale che si ha quando il cuore non riesce a pompare abbastanza sangue in circolo. Si tratta di una malattia diffusa, colpisce infatti 26 milioni di persone nel mondo, e la cui prevalenza è destinata ad aumentare con l’invecchiamento demografico. È altamente prevalente nei diabetici, anche se circa la metà dei soggetti con scompenso cardiaco non ha questa patologia.

I sintomi dello scompenso cardiaco comprendono, tra gli altri, difficoltà respiratorie, edema – soprattutto agli arti inferiori- e affaticamento. Lo scompenso cardiaco comporta un considerevole deterioramento della qualità di vita, infatti circa il 76% di chi ne è colpito ha difficoltà a svolgere le normali attività quotidiane. Ciò è in parte dovuto alla limitazione di attività fisica.

Esiste un forte bisogno insoddisfatto di terapie per lo scompenso cardiaco, considerato che, circa il 50% dei soggetti ai quali viene diagnosticato, non sopravvive a cinque anni. Lo scompenso cardiaco è, inoltre, la principale causa di ricovero nei soggetti dai 65 anni in su, negli Stati Uniti e in Europa.

Empagliflozin è un inibitore del co-trasportatore sodio-glucosio di tipo 2 orale, altamente selettivo, in monosomministrazione giornaliera, ed è il primo farmaco per il diabete di tipo 2 a includere nel foglio illustrativo di diversi Paesi i dati di riduzione del rischio di mortalità per cause cardiovascolari.
L’inibizione SGLT2 realizzata da empagliflozin in soggetti con diabete di tipo 2 comporta l’eliminazione del glucosio in eccesso per via urinaria. Inoltre, l’avvio della terapia con empagliflozin aumenta l’eliminazione di sodio dall’organismo e riduce il carico di liquidi sul sistema vascolare. Empagliflozin induce cambiamenti a livello di metabolismo del glucosio, del sodio e idrico, che possono contribuire alla riduzione della mortalità per cause cardiovascolari osservata nello studio EMPA-REG OUTCOME.