CRISPR Therapeutics e Vertex annunciano la designazione FDA Fast Track per CTX001 per il trattamento della malattia delle cellule falciformi
CRISPR Therapeutics e Vertex Pharmaceuticals Incorporated hanno annunciato che la Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha concesso la designazione rapida per CTX001 per il trattamento della malattia falciforme. CTX001 è una terapia ematopoietica con cellule staminali ematopoietiche sperimentali, autologhe e geneticamente modificate per pazienti affetti da emoglobinopatie gravi.
Il programma Fast Track della FDA è progettato per facilitare lo sviluppo e accelerare la revisione dei farmaci per il trattamento di condizioni gravi e per soddisfare un bisogno medico insoddisfatto. Un farmaco riconosciuto Fast Track Designation può beneficiare di numerosi vantaggi, tra cui riunioni e comunicazioni più frequenti con la FDA e, se sono soddisfatti i criteri pertinenti, il potenziale di approvazione accelerata, revisione prioritaria o revisione a rotazione di un’applicazione di licenza biologica (BLA).
Nell’ottobre 2018, CRISPR e Vertex hanno annunciato l’accettazione da parte della FDA dell’applicazione Investigational New Drug per CTX001 per il trattamento della SCD e l’iscrizione a uno studio di Fase 1/2 in SCD è attualmente in corso negli Stati Uniti. Il CTX001 per il trattamento della β-talassemia e l’arruolamento in uno studio di Fase 1/2 nella β-talassemia è attualmente aperto presso diversi siti di sperimentazione clinica in Europa.
CTX001 è una terapia sperimentale modificata dal gene CRISPR ex-vivo per pazienti affetti da β-talassemia o anemia falciforme in cui le cellule staminali ematopoietiche di un paziente sono ingegnerizzate per produrre alti livelli di emoglobina fetale nei globuli rossi. L’HbF è una forma dell’emoglobina trasportante ossigeno che è naturalmente presente alla nascita e viene quindi sostituita dalla forma adulta di emoglobina. L’elevazione di HbF di CTX001 ha il potenziale per alleviare i requisiti trasfusionali per i pazienti con beta talassemia e le crisi di falce dolorose e debilitanti per pazienti con anemia falciforme.
CTX001 è stato sviluppato nell’ambito di un accordo di co-sviluppo e co-commercializzazione tra CRISPR Therapeutics e Vertex.
CRISPR e Vertex sono entrati in una collaborazione di ricerca strategica nel 2015 finalizzata alla scoperta e allo sviluppo di trattamenti di modifica genica utilizzando la tecnologia CRISPR / Cas9 per correggere difetti in specifici target genetici noti per causare o contribuire a particolari malattie. Vertex ha i diritti esclusivi di concedere fino a sei nuovi trattamenti basati su CRISPR / Cas9 che emergono dalla collaborazione e CTX001 rappresenta il primo trattamento che emergerà dal programma di ricerca congiunto. Per CTX001, CRISPR e Vertex condivideranno equamente tutti i costi di ricerca e sviluppo e i profitti in tutto il mondo.
